La comunidad de la enfermedad de Fabry continúa dando grandes pasos en 2018.
En febrero, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aceptó la Nueva Aplicación de Medicamentos (NDA) para migalastat, una terapia potencial para la enfermedad de Fabry en desarrollo por Amicus Therapeutics. Esta mañana, se anunció que la primera terapia de acompañante de chaperón fue aprobada en Japón para pacientes de 16 años en adelante con una mutación receptiva.
El Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar de Japón (MHLW) dio el visto bueno a Galafold capsules 123 mg (migalastat), y Amicus ahora procederá con los procesos de fijación de precios y reembolso, y anticipa el lanzamiento del medicamento en Japón en los próximos meses.
La aprobación se basó en los datos clínicos de dos estudios pivotales de Fase 3, FACETS y ATTRACT, que evaluaron pacientes sin tratamiento previo y pacientes que habían recibido anteriormente terapia de reemplazo enzimático (ERT), respectivamente.
«Japón es muy importante para nuestra visión centrada en los pacientes de proporcionar Galafold a los pacientes de Fabry con mutaciones susceptibles en todo el mundo lo antes posible», dijo John F. Crowley, presidente y director ejecutivo de Amicus Therapeutics, Inc. en un comunicado de prensa . «Y ahora que Amicus ha establecido una sólida presencia en Japón, esperamos que el próximo lanzamiento de Galafold sea la primera de muchas oportunidades futuras para entregar nuevas medicinas a las personas que viven con enfermedades metabólicas raras en Japón».
Actualmente, se sabe que aproximadamente 850 personas en Japón viven con la enfermedad de Fabry. Migalastat ha demostrado la capacidad de eliminar la globotriacilceramida acumulada (GL-3) en el lisosoma y estabilizar la enzima disfuncional del organismo. Se cree que una porción significativa de pacientes tienen mutaciones susceptibles, o mutaciones que responden al tratamiento con migalastat en base a un ensayo patentado in vitro.
El ensayo Galafold Amenability se usó para clasificar más de 1,000 mutaciones GLA conocidas como «susceptibles» o «no susceptibles» al tratamiento con migalastat.
«Como investigador principal en los estudios pivotales de Galafold con una amplia experiencia en el tratamiento de la enfermedad de Fabry, se puede decir que sigue existiendo una gran necesidad insatisfecha», dijo el profesor Toya Ohashi, de la Universidad de Jikei. «Galafold tiene un mecanismo de acción único que ha demostrado resultados convincentes en pacientes Fabry experimentados y tratados previamente que tienen mutaciones tratables. Esta opción de tratamiento diferenciado es una buena noticia para los muchos pacientes de Fabry en Japón que tienen una mutación responsable «.
En los estudios FACETS y ATTRACT, no se observaron eventos adversos graves (EA) durante un lapso de 4 años. El efecto secundario más común en los ensayos clínicos fue cefalea (aproximadamente 10% de los pacientes) y los efectos secundarios menos comunes fueron síntomas inespecíficos que incluyen mareos, fatiga y náuseas, y ocasionalmente depresión.
En los EE. UU., Actualmente se sabe que unas 3,000 personas viven con la enfermedad de Fabry. Migalastat ha recibido previamente designaciones de medicamentos huérfanos y de seguimiento acelerado de la FDA, y su reciente estado de revisión de prioridad agilizará su tiempo de revisión de 10 meses a seis. La fecha de la meta de la Ley de Tarifas de los Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA) se ha establecido para el 13 de agosto de 2018.
Fuente: https://goo.gl/Rz2TA5
