Biotech avanza terapias génicas para enfermedades de almacenamiento lisosomal

Además, se avanzarán las terapias génicas para otras tres enfermedades de almacenamiento lisosómico, incluidas posibles opciones de tratamiento para la enfermedad de Gaucher, la enfermedad de Pompe y la cistinosis.

Las enfermedades de almacenamiento lisosomal son un grupo de trastornos genéticos raros que resultan de defectos en las vesículas celulares que degradan moléculas grandes o lisosomas. Las personas con estas afecciones son susceptibles a la acumulación de lisosomas en las células, lo que provoca daños multiorgánicos. Cada enfermedad se asocia con una enzima específica y la molécula correspondiente que se acumula en el cuerpo determina los síntomas.

El avance de AVR-RD-01 se basa en resultados clínicos prometedores de seis meses en el ensayo de Fase 1 en curso, en el que una sola dosis mostró la capacidad de producir actividad plasmática normal de la enzima α-galactosidasa A, la enzima lisosómica genéticamente deficiente en pacientes con enfermedad de Fabry.

«La terapia génica es una clase de medicamentos que ha logrado avances en el campo de la biotecnología, y AVROBIO se ha forjado una sólida posición con su plataforma lentiviral centrada en las importantes oportunidades terapéuticas y de mercado para terapias génicas para enfermedades de almacenamiento lisosómico», dijo Bruce Booth. D.Phil., Socio de Atlas Venture y presidente de la junta directiva de AVROBIO en un comunicado de prensa.

Además del trabajo continuo para AVR-RD-01, la compañía ha dicho que tiene planes para iniciar el desarrollo clínico de otros dos candidatos a terapia genética para la enfermedad de Gaucher y la cistinosis para mediados de 2019.

«AVROBIO ha logrado un progreso notable con su plataforma de terapia génica, que incluye una respuesta clínica inicial muy convincente en el primer paciente con enfermedad de Fabry para recibir el candidato de la terapia génica líder de la compañía», dijo Booth. «Tenemos una gran confianza en el equipo de gestión de alto calibre y los rigurosos programas científicos y clínicos detrás de las terapias génicas para la enfermedad de Fabry y una variedad de otros trastornos de almacenamiento lisosómico».

Con estas terapias prospectivas, la compañía está presumiendo de su tecnología de vector lentiviral, un sistema de transferencia de terapia génica utilizado para estabilizar la adición de genes en las propias células del paciente. Fue desarrollado para proporcionar una integración genómica perpetua para un beneficio curativo duradero, potencialmente de por vida.

Con AVR-RD-01 y los otros candidatos de terapia génica en desarrollo, AVROBIO está a punto de convertirse en la primera compañía en ingresar a la clínica con terapias genéticas para trastornos de almacenamiento lisosómico. La compañía ha manifestado su intención de aplicar su plataforma patentada de terapia génica lentiviral a una amplia gama de otras enfermedades en las que la administración sistémica de la terapia génica podría proporcionar un beneficio terapéutico.

«Estamos encantados con este excepcional grupo de inversores que respalda nuestros planes para construir AVROBIO como líder en el campo de la terapia génica lentiviral», dijo Geoff MacKay, presidente y CEO de AVROBIO. «Estamos entusiasmados de continuar avanzando rápidamente en nuestro programa clínico de AVR-RD-01 en la enfermedad de Fabry, al tiempo que trasladamos dos terapias génicas adicionales de nuestra cartera a ensayos clínicos. Estamos a la vanguardia de la aplicación de la terapia génica como posible tratamiento curativo de dosis única para los trastornos de almacenamiento lisosómico, y nuestra visión es utilizar nuestra plataforma lentiviral para tener un impacto más amplio para los pacientes al cambiar el paradigma de una amplia gama de otras enfermedades. «