Las enfermedades poco frecuentes tienen nombre y apellido. La Organización Mundial de la Salud (OMS) estima que dichas patologías tienen una prevalencia inferior de una persona por cada 2 mil habitantes y no por eso merecen poca atención por parte de las comunidades científicas, gobiernos o de la población mundial.
Los afectados suelen emprender verdaderos peregrinajes médicos para conocer sus diagnósticos y tratamientos. Es por eso que este sector clama por más investigaciones sobre sus condiciones a fin de tener una mayor calidad de vida.
Por estos motivos, diversas organizaciones internacionales y nacionales, y las asociaciones de pacientes, unieron esfuerzos el 28 de febrero, Día Mundial de las Enfermedades Poco Frecuentes, para visibilizar las realidades de pacientes con hipertensión pulmonar, enfermedades lisosomales, esclerosis múltiple, hemofilia, entre otros padecimientos huérfanos, como también se les conoce. El lema de la campaña para este año será: “Con la investigación, las posibilidades son ilimitadas”.
Los objetivos de la campaña serán abogar por más y mejores investigaciones sobre dichas enfermedades; posicionar a los pacientes como agentes activos del cambio; fortalecer y potenciar la red de solidaridad entre los grupos de interés; concienciar a la población sobre las enfermedades raras, y reconocer el papel fundamental que desempeñan las asociaciones de pacientes en la expresión de sus necesidades como el diagnóstico oportuno, asistencia sanitaria e inclusión en la sociedad.
Unidos para vencer una condición de salud. Johanna Castellanos, presidenta de la Federación Venezolana de Hipertensión Pulmonar, comentó que las investigaciones son muy importantes porque significan la posibilidad de dar tratamiento oportuno a los pacientes y facilitarían conseguir innovaciones a corto, mediano o largo plazo que ayudarían que algún día muchas de las enfermedades antes mencionadas tengan una cura.
“Tenemos que luchar para que nos den un diagnóstico adecuado y así tener un tratamiento, lo que se traduce como calidad de vida. Vivir con una enfermedad de baja prevalencia es una experiencia de aprendizaje continuo. Tenemos que apoyarnos; somos seres humanos que tenemos sueños y aspiraciones. Luchamos para que no nos discriminen. Nosotros los pacientes no somos raros; solo tenemos una condición de salud poco frecuente”, expresó la vocera de la Federación Venezolana de Enfermedades Poco Frecuentes, organización que continua creándose.
Innovación y Desarrollo centrado en el paciente. Los estudios de patologías poco frecuentes cambian la vida de millones de personas que se adaptan a una enfermedad de baja incidencia. Empresas farmacéuticas centran sus esfuerzos en investigación y desarrollo (I+D), que es la mejor garantía para dar solución a retos terapéuticos como la búsqueda de mejores tratamientos para las enfermedades antes mencionadas.
En 2016 Bayer incrementó 9% en su inversión en I+D hasta alcanzar aproximadamente 4.700 millones de euros. La mitad de los recursos fueron empleados en la división Pharmaceuticals, con énfasis en áreas terapéuticas como las enfermedades cardiovasculares, la oncología, la hematología, la oftalmología y la ginecología.
Se invierte recursos considerables en la investigación y desarrollo de nuevos medicamentos, con el objetivo de mejorar la calidad de vida de los pacientes y prolongar sus vidas. “Nos centramos en áreas terapéuticas con una alta necesidad médica no satisfecha, áreas que requieren mayor innovación a pesar del progreso que se ha hecho – como por ejemplo hemofilia, hipertensión pulmonar y algunos tipos de cáncer”, dice la doctora María Matilde Rosas, directora médica de Bayer en Venezuela.
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