Como todos saben, la Asociación Internacional Pompe (IPA, por sus siglas en inglés) ha establecido una junta asesora comunitaria, también llamado Consejo Consultivo Comunitario (CAB, por sus iglas en inglés) para la enfermedad de Pompe. El CAB de la IPA consta de más
de 20 personas de la comunidad de pacientes, lo cual incluye pacientes, familiares de pacientes y organizaciones de pacientes y líderes comunitarios. Todos ellos son de diferentes países y continentes alrededor del mundo, lo que representa la gama de variedades de la enfermedad de Pompe, desde la manifestación infantil hasta la de aparición tardía.
La misión del CAB de IPA es brindar su experiencia y conocimiento para acelerar el acceso a tratamientos efectivos para la enfermedad de Pompe.
La reunión inaugural del CAB de IPA se celebró en San Antonio, Texas, en octubre de 2019, e incluyó cinco empresas que participan activamente en el desarrollo del tratamiento de Pompe. Se programó una segunda reunión del CAB en abril de 2020 en Amsterdam, pero debido a la actual emergencia de Covid-19, y con el fin de proteger la seguridad de los miembros del CAB,
todas las reuniones presenciales se han pospuesto para el futuro previsible.
Sin embargo, la idea del CAB es que también esté disponible a pedido particular de la industria, siempre y cuando les interese recibir comentarios específicos sobre los ensayos clínicos.
Dos empresas han expresado en los últimos meses su interés en reunirse con nuestro CAB y para salvaguardar la seguridad de todos en medio de la pandemia, la mejor opción fue realizar tanto reuniones como seminarios web en línea. Las dos reuniones virtuales se realizaron en los meses de julio y septiembre de 2020, y cada miembro del CAB que estuvo presente
pudo ofrecer su perspectiva sobre cada tema. Ambas reuniones fueron extremadamente productivas y establecieron un alto estándar para el futuro de las reuniones de CAB en línea.
