Protalix BioTherapeutics ha completado recientemente la parte de tratamiento de su ensayo BRIGHT de fase III, que investiga PRX-102 como tratamiento para la enfermedad de Fabry. Los datos aún se están recopilando y analizando, y COVID-19 ha presentado una serie de desafíos a lo largo del ensayo, pero los investigadores están entusiasmados con los resultados a partir de ahora.
Acerca de la enfermedad de Fabry
La enfermedad de Fabry es un trastorno de almacenamiento lisosómico que ocurre cuando la globotriaosilceramida, un tipo de grasa, se acumula en las células. Por lo general, afecta a los hombres. Esta acumulación puede afectar múltiples órganos en todo el cuerpo, pero generalmente afecta los riñones y el corazón. Como la acumulación suele comenzar en la niñez, los síntomas empeorarán a medida que se envejece. Estos síntomas incluyen dolor en las manos y los pies, visión opaca y nublada, incapacidad para sudar, grupos de manchas rojas en la piel, tinnitus, pérdida de audición y problemas gastrointestinales. Los ataques cardíacos, los accidentes cerebrovasculares y el daño renal agudo pueden ser complicaciones. Esta enfermedad generalmente se diagnostica después del nacimiento, ya que se detecta en los exámenes de detección del recién nacido. Los tratamientos son sintomáticos.
Sobre el estudio
El ensayo clínico BRIGHT es un estudio de conmutación de etiqueta abierta cuyo objetivo es evaluar la seguridad, eficacia y farmacocinética de PRX-102. Los participantes recibieron dos mg / kg de la terapia cada cuatro semanas por vía intravenosa durante 52 semanas.
Completar la parte de tratamiento de este ensayo es un hito importante en el desarrollo del PRX-102, y los profesionales médicos y los pacientes están muy emocionados de ver los resultados. Deberían estar disponibles en el último trimestre de 2020. Los investigadores también están esperando los resultados de un ensayo anterior de PRX-102, el estudio fase III BALANCE, y ya tienen los resultados, que fueron positivos, del ensayo BRIDGE.
Es de esperar que este medicamento pueda mejorar la vida de los pacientes con enfermedad de Fabry.
Kendall Mason
Fuente: https://patientworthy.com/2020/08/28/treatment-period-complete-study-fabry-disease-treatment/
