Protalix BioTherapeutics y Chiesi Farmaceutici planean presentar una solicitud de licencia de productos biológicos con la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) para PRX-102 (pegunigalsidasa alfa) como tratamiento para la enfermedad de Fabry, anunciaron las compañías.
Después de varios meses, y una serie de reuniones y correspondencia con la FDA, las compañías han recibido una opinión positiva de la agencia reguladora sobre la posibilidad de una aprobación acelerada de PRX-102 para tratar a las personas con la enfermedad de Fabry.
Como resultado, las empresas han comenzado a preparar su solicitud, que se espera que se presente en el primer trimestre de 2020, en función de los datos disponibles de los ensayos clínicos de fase 1/2 de PRX-102 y del estudio en curso de Fase 3 BRIDGE (NCT03018730). ).
«Estamos muy emocionados de estar un paso más cerca de un producto aprobado para ayudar a una población de pacientes que necesita desesperadamente una mejor opción que las que están actualmente disponibles en el mercado», dijo Moshe Manor, presidente y CEO de Protalix, en un comunicado de prensa.
«Esta ruta de aprobación regulatoria es un logro significativo, ya que significa que podemos iniciar el proceso de solicitud y, potencialmente, lograr la aprobación del mercado mucho antes que el plan de datos inicial de nuestro ensayo clínico de Fase 3 BALANCE en curso», agregó.
PRX-102 es una terapia de reemplazo enzimático en investigación (ERT) que se está desarrollando para compensar la falta de la enzima alfa-galactosidasa A (αGAL-A) en pacientes con Fabry. Este nuevo ERT se desarrolló a partir de la plataforma ProCellEx basada en plantas de Protalix, que utiliza células vegetales para producir proteínas terapéuticas, en lugar de las células de mamíferos de uso común que pueden plantear problemas de seguridad.
Los datos anteriores de los estudios de Fase 1/2 demostraron que PRX-102 se consideraba seguro y capaz de prevenir una disminución de la disfunción renal y cardíaca en los pacientes con Fabry.
PRX-102 se está estudiando a nivel mundial en tres ensayos clínicos de Fase 3: los estudios BRIDGE, BALANCE (NCT02795676) y BRIGHT (NCT03180840).
Los resultados preliminares del estudio BALANCE demostraron que PRX-102 es superior a la terapia Fabrazyme (agalsidasa beta, desarrollada por Sanofi Genzyme) actualmente disponible para la estabilización de la función renal, y está menos reprimida por los anticuerpos neutralizantes preexistentes.
Además, los datos del estudio BRIGHT han demostrado hasta ahora que PRX-102 es capaz de lograr un aumento de siete veces en las concentraciones en sangre dentro de los 28 días posteriores a la administración en comparación con Fabrazyme.
El estudio BRIGHT, que completó recientemente la inscripción, se diseñó para evaluar la seguridad, la eficacia y la estabilidad y distribución general en el cuerpo de PRX-102 administrado por vía intravenosa cada cuatro semanas en pacientes con Fabry tratados previamente con ERT Fabrazyme o Replagal (agalsidasa alpha, comercializado por Shire).
«Planeamos continuar con el estudio BALANCE para fortalecer aún más el perfil de pegunigalsidasa alfa», dijo Manor. «La aprobación dependerá de la revisión formal de la FDA, pero en base a las comunicaciones con la agencia, Protalix se mantiene optimista de que la FDA aprobará la pegunigalsidasa alfa de forma acelerada».
En julio de 2018, Chiesi adquirió los derechos exclusivos para desarrollar y vender PRX-102 en los EE. UU.
La FDA ha otorgado la designación de vía rápida a PRX-102, que se espera acelere su desarrollo clínico y su aprobación como tratamiento para la enfermedad de Fabry.
ALICE MELAO
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Fuente: http://bit.ly/2RqG3Tx
