Según un artículo de R&D, los investigadores de la Escuela de Medicina Icahn de Mount Sinai, con sede en la ciudad de Nueva York, firmaron un acuerdo con dos compañías farmacéuticas para ayudar a reutilizar el medicamento pentosan polisulfato de sodio para uso en pacientes con mucopolisacaridosis.
Sobre la mucopolisacaridosis
La mucopolisacaridosis (o MPS, por sus siglas en inglés) es un grupo de afecciones hereditarias que describen cuando el cuerpo no puede descomponer adecuadamente los mucopolisacáridos (también conocidos como glicosaminoglicanos), moléculas largas de azúcar sin ramificar que se encuentran en todo el cuerpo, pero especialmente en fluidos mucosos y sinoviales.
Las condiciones son muy raras y afectan solo a cuatro de cada 100,000 nacimientos.
Cuando el cuerpo no logra descomponer adecuadamente estas largas moléculas de azúcar, se acumulan en las células, la sangre y el tejido conectivo. Debido a la naturaleza acumulativa de MPS, la condición a menudo no se diagnostica hasta mucho más tarde en la vida. La mayoría con MPS nacen aparentemente sanos y disfrutan de un desarrollo relativamente normal hasta que los niveles de mucopolisacáridos aumentan en todo el cuerpo. Cuando eso sucede, pueden ocurrir declinaciones físicas o mentales. Puede llevar a cambios en la apariencia, así como en la función del órgano y la capacidad cognitiva.
La mucopolisacaridosis tiene unas 11 formas reconocidas, diferenciadas por su causa genética subyacente y sus respectivos métodos de tratamiento.
Reutilización de drogas
La reposición de drogas es un tema candente en el mundo médico. En pocas palabras, la reposición de medicamentos es una estrategia en la que un medicamento aprobado para una condición se adapta para su uso en otra.
La síntesis de medicamentos es un proceso largo y arduo: cuesta millones de dólares y hasta 17 años de investigación y desarrollo para producir incluso un solo producto farmacéutico nuevo. La reposición de medicamentos es relativamente barata y puede dar lugar a nuevas aprobaciones en tan solo 3 a 12 años.
El polisulfato sódico de pentosán es el fármaco que los científicos de la Escuela Icahn se han unido para reutilizar. Normalmente se administra como un antiinflamatorio para el dolor de vejiga, pero los investigadores determinaron en un estudio en animales que el medicamento también era capaz de mejorar la condición de los tejidos conectivos afectados por MPS.
Los científicos esperan que el medicamento ya existente pueda proporcionar una solución acelerada para una condición en extrema necesidad de tratamientos. Paradigm Biopharmaceuticals Ltd. dirigirá los esfuerzos de reutilización y desarrollo en el oeste, mientras que ReqMed Company, Ltd. se desarrolla en Japón y Asia.
Las pruebas en animales son una etapa muy temprana en las pruebas clínicas, y de ninguna manera son un indicador de efectividad en humanos. Se requerirá más estudio antes de que el medicamento sea aprobado para su uso en pacientes con MPS, y solo entonces será oficialmente «reutilizado».
Scott Carlson
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Fuente: http://bit.ly/2Bc2ogo
