Según una historia de Science Trends, un ensayo reciente de un tratamiento experimental demuestra que podría ser un tratamiento potencial para la enfermedad de Pompe. Hay opciones de tratamiento muy limitadas para la enfermedad de Pompe, y existe una gran necesidad de una mayor variedad de opciones de tratamiento, así como opciones que sean más efectivas.
Sobre la enfermedad de pompe
La enfermedad de Pompe, que también se conoce como enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo II, es un trastorno genético y metabólico. Esta enfermedad puede causar daño a los nervios y músculos de todo el cuerpo y es el resultado de la acumulación excesiva de glucógeno en el lisosoma celular. Esto ocurre debido a la deficiencia de cierta enzima. La enfermedad es el resultado de una mutación genética que aparece en el cromosoma 17. Los síntomas de la enfermedad de Pompe varían dependiendo de cuándo aparece. Pueden incluir crecimiento deficiente, problemas de alimentación, agrandamiento del corazón, falta de tono muscular, debilidad muscular y problemas respiratorios. También hay una forma de inicio tardío que difiere principalmente por la ausencia de anomalías cardíacas. El tratamiento primario para la enfermedad de Pompe es el reemplazo de enzimas. Si bien este tratamiento puede mejorar los síntomas y la supervivencia, es necesaria una alta dosis y, principalmente, solo detiene la progresión de la enfermedad.
Sobre el estudio
Un ensayo clínico reciente de la terapia experimental clenbuterol mostró los beneficios potenciales de este medicamento. El medicamento fue capaz de reducir la concentración de glucógeno almacenado en el cuerpo y causó mejoras en la prueba de caminata de seis minutos, que es una herramienta de medición común para el tratamiento de la enfermedad de Pompe. La investigación mostró que el uso de clenbuterol en combinación con el reemplazo de enzimas fue capaz de mejorar sustancialmente la fuerza muscular en comparación con el reemplazo de enzimas solo.
¿Un avance en el tratamiento?
Las mejoras en la fuerza muscular también incluyeron los músculos respiratorios, un beneficio significativo, y los ensayos han demostrado que el clenbuterol aumenta en gran medida la efectividad de la terapia de reemplazo enzimático tanto en la forma infantil como tardía de la enfermedad. En general, los resultados para el clenbuterol se ven bastante prometedores hasta el momento, aunque serán necesarios más ensayos clínicos.
Fuente: https://goo.gl/RwwfqX
