Datos ensayo OLE muestran eficacia del arimoclomol para Niemann-Pick tipo C

Estados Unidos:

En el pasado, el arimoclomol no siempre se ha mostrado prometedor como . Por ejemplo, el fármaco no cumplió con los criterios de valoración primarios o secundarios en un ensayo clínico en el que se evaluó el arimoclomol en con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Dicho esto, los nuevos resultados de un ensayo de extensión de etiqueta abierta (OLE) de 24 meses (2 años) que evaluó el arimoclomol para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C, sí mostraron eficacia. En un comunicado de prensa de la empresa biofarmacéutica CytRx Corporation («CytRx»), la organización comentó sobre los nuevos datos.

Arimoclomol

Anteriormente, CytRx vendió arimoclomol a la empresa biofarmacéutica Orphazyme, que dirigió el ensayo OLE. Durante el ensayo, los investigadores examinaron la seguridad, eficacia y tolerabilidad de este tratamiento en para pacientes con Niemann-Pick tipo C. Si bien se dispone de datos de 24 meses, los investigadores quieren continuar el tratamiento hasta 36 meses.

Según Orphazyme, el arimoclomol es:

     Un amplificador de proteína de choque térmico (HSP) de primera en su clase:

  • Una pequeña molécula fabricada en una formulación de cápsula; diseñado para tragarse entero, abierto para permitir que el contenido se mezcle con alimentos / líquidos blandos o se administre a través de una sonda gástrica nasal o PEG
  • Diseñado para abordar las manifestaciones neurodegenerativas de la enfermedad

Las proteínas de choque térmico pueden desempeñar una variedad de funciones en lo que respecta a la función lisosomal o al rescate de proteínas defectuosas o mal plegadas. Además, el arimoclomol está diseñado para cruzar la barrera hematoencefálica (BBB), lo que lo convierte en un tratamiento más eficaz y dirigido. Hasta ahora, la en investigación ha recibido las designaciones Fast Track, Breakthrough Therapy, Rare Pediatric Disease y Huérfano dentro de los Estados Unidos; y designación de dentro de la UE.

Resultados de la prueba OLE

Algunos de los hallazgos del estudio se presentaron durante la Conferencia Científica Parseghian. Los hallazgos incluyeron:

  • El arimoclomol es relativamente seguro y bien tolerado.
  • Después del tratamiento, el arimoclomol redujo la progresión de la enfermedad Niemann-Pick tipo C, y mantuvo esta respuesta durante un período de tiempo prolongado. Para medir esto, los investigadores utilizaron la escala de gravedad clínica Niemann-Pick tipo C.

Según el director ejecutivo de CytRx, Steven A. Kriegsman, CytRx está contento con el potencial terapéutico del arimoclomol. También explica que la compañía espera ver qué hará Orphazyme en términos de su cartera terapéutica en el futuro.

Enfermedad de Niemann-Pick

Hay tres tipos de enfermedad de Niemann-Pick, un grupo de trastornos metabólicos raros y graves. Las SMPD1 causan las formas A y B, mientras que las mutaciones Niemann-Pick tipo A o Niemann-Pick tipo B causan el tipo C. En cada caso, las mutaciones genéticas afectan un lípido llamado esfingomielina. Es defectuoso o deficiente en los tipos A y B de la enfermedad de Niemann-Pick, y la proteína transportadora se ve afectada en el tipo C. Como resultado, la esfingomielina se acumula en los lisosomas y causa problemas de salud.

En la enfermedad de Niemann-Pick tipo C, los pacientes no pueden metabolizar los lípidos y el colesterol, lo que hace que se acumulen en el cerebro, el hígado y el bazo. Por lo general, los aparecen entre los 4 y los 10 años. Sin embargo, los síntomas pueden aparecer antes o después. Desafortunadamente, la Niemann-Pick tipo C suele ser fatal antes de los 40 años.

Los síntomas incluyen:

  • Bazo e hígado agrandados
  • Ictericia (coloración amarillenta de la piel y los ojos)
  • Incapacidad para mover los ojos hacia arriba y hacia abajo
  • Pérdida de apetito
  • Distensión abdominal
  • Dolor
  • Habla arrastrada
  • Dificultad para tragar
  • Cavidades agrandadas de la médula ósea
  • Trombocitopenia (bajo recuento de plaquetas)
  • Retrasos intelectuales o de aprendizaje
  • Fracaso para prosperar
  • Colestasis

Jessica Lynn

Fuente: https://patientworthy.com/2021/07/07/arimoclomol-effective-niemann-pick-study-shows/