Beijin, China:
CANbridge Pharmaceuticals ha firmado un acuerdo de colaboración y licencia estratégica para obtener los derechos globales sobre los candidatos de terapia génica de LogicBio Therapeutics para enfermedades raras con opciones de tratamiento limitadas.
Según el acuerdo, CANbridge ahora posee los derechos mundiales para desarrollar, fabricar y comercializar candidatos de terapia génica para la enfermedad de Fabry y la enfermedad de pompe, así como la opción de avanzar en dos programas de terapia génica adicionales para indicaciones no reveladas.
LogicBio también otorgó a CANbridge la opción de licenciar una tecnología de edición de genes, LB-001, para la acidemia metilmalónica, un trastorno genético en el que el cuerpo no puede descomponer ciertas proteínas y grasas, en la Gran China (China, Taiwán, Hong Kong, Macao).
“Este importante acuerdo avanza nuestra estrategia de tres pilares para construir la línea de tratamiento de enfermedades raras de próxima generación de CANbridge: capacidad de investigación interna, respaldada por la reciente apertura de nuestra instalación de investigación de enfermedades raras de CANbridge, en Massachusetts; acuerdos de investigación académica colaborativa, como los dos que tenemos con el Horae Gene Therapy Center, en la Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts; y asociaciones con empresas de biotecnología innovadoras”, dijo James Xue, PhD, fundador, presidente y director ejecutivo de CANbridge, en un comunicado de prensa.
CANbridge es una empresa biofarmacéutica centrada en estrategias terapéuticas, incluida la terapia génica, para enfermedades raras con necesidades médicas insatisfechas.
En los trastornos genéticos causados por un gen defectuoso, la terapia génica funciona insertando un gen que funciona correctamente dentro de las células a través de un portador. El portador generalmente es un virus que ha sido alterado para que ya no sea dañino para el cuerpo.
Utilizando su tecnología patentada de plataforma sAAVy, LogicBio desarrolló el virus adenoasociado (AAV) sL65, una jaula de proteína sintética que imita el caparazón de un virus, para administrar terapias genéticas directamente a las células del hígado.
El hígado es un órgano central para el metabolismo en el cuerpo y es una fuente importante de globotriaosilceramida (Gb3), que es la molécula grasa que se acumula a niveles tóxicos en la enfermedad de Fabry como resultado de mutaciones en el gen GLA.
El AAV sL65 puede tener el potencial de superar la potencia limitada y las respuestas inmunes indeseables, en comparación con otros vectores virales dirigidos al hígado, informó la compañía. También puede ser más fácil de producir en grandes cantidades, lo que lo convierte en una valiosa adición a los programas de terapia génica de CANbridge para la enfermedad de Fabry y la enfermedad de Pompe.
Los dos programas adicionales de terapia génica no revelados también se basan en AAV sL65.
LB-001 es una terapia en investigación cuyo desarrollo se ha basado en la plataforma GeneRide. La plataforma patentada GeneRide de LogicBio utiliza el proceso de reparación natural de la célula para insertar una copia sana de un gen defectuoso en su ubicación precisa.
Se cree que esta tecnología de edición de genes proporciona un medio para obtener una expresión génica inmediata y duradera en las células modificadas. Esto significa que poco después del tratamiento, las células modificadas comienzan a producir la proteína para tratar la enfermedad, y pueden hacerlo durante mucho tiempo.
«Las tecnologías de edición de cápside y genes de última generación de LogicBio, que tienen el potencial de abordar las limitaciones de las terapias existentes, proporcionan un componente vital para la capacidad de enfermedades raras a largo plazo de CANbridge», dijo Xue.
El acuerdo incluye un pago por adelantado de $10 millones además de hasta $ 581 millones en opciones, así como hitos clínicos, regulatorios y comerciales, y regalías de hasta dos dígitos sobre las ventas netas.
Margarida Maia
