La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (fda) ha aceptado para revisión una solicitud de Chiesi Global Rare Diseases y Protalix BioTherapeutics que solicita la aprobación de PRX-102 (pegunigalsidasa alfa) como tratamiento para adultos con enfermedad de fabry.
La solicitud de licencia de productos biológicos (BLA) se presentó en mayo a través del programa de vía de aprobación acelerada de la FDA y se le ha dado una revisión prioritaria. Esa designación se otorga a las terapias que tienen el potencial de mejorar notablemente la atención de afecciones graves, lo que acorta el período de revisión de la FDA a seis meses, de los 10 habituales.
Se espera una decisión sobre la BLA a más tardar el 27 de enero de 2021.
«La aceptación por parte de la FDA de la BLA y la concesión de una revisión prioritaria para PRX-102 son logros importantes para Protalix y Chiesi, y representan un paso adelante crucial mientras buscamos establecer una nueva opción de tratamiento para la comunidad de pacientes de Fabry», Dror Bashan, presidente y CEO de Protalix, dijo en un comunicado de prensa.
La enfermedad de Fabry es causada por la falta de alfa-galactosidasa A funcional, una enzima responsable de descomponer ciertos tipos de moléculas de grasa. PRX-102 es una versión recombinante (fabricada en laboratorio) de esta enzima que está destinada a administrarse mediante inyección en el torrente sanguíneo, compensando la falta de la enzima natural.
PRX-102 es específicamente una versión de alfa-galactosidasa A fabricada con la plataforma ProCellEx de origen vegetal de Protalix que ha sido modificada químicamente para que dure más tiempo en el cuerpo. Como tal, puede requerir infusiones menos frecuentes que las terapias de reemplazo de enzimas existentes.
El medicamento fue desarrollado por Protalix, que lo autorizó a Chiesi para todos los mercados fuera de los EE. UU.
El BLA de las empresas está respaldado por datos de múltiples ensayos clínicos, incluido un ensayo clínico abierto de fase 1/2 (NCT01678898) y su estudio de extensión (NCT01769001), en el que los participantes recibieron inyecciones de PRX-102 cada dos semanas. Los resultados indicaron que el medicamento se mantuvo activo en la sangre del participante, disminuyó los niveles de biomarcadores de la enfermedad, mejoró la función renal y ralentizó la progresión de la enfermedad.
El BLA también está respaldado por datos del ensayo clínico de fase 3 en curso BRIDGE (NCT03018730), que está probando la seguridad y eficacia de PRX-102 en adultos con enfermedad de Fabry que han sido tratados previamente con Replagal (agalsidasa alfa), un terapia de reemplazo enzimática aprobada para la enfermedad de Fabry.
Los resultados provisionales de BRIDGE sugirieron que el PRX-102 estaba bien tolerado y ralentizaba eficazmente la progresión de la enfermedad renal.
«Basándonos en los resultados alentadores de PRX-102 que hemos visto hasta la fecha, estamos ansiosos por continuar las discusiones con la FDA y continuar con nuestros otros esfuerzos de desarrollo para PRX-102, ya que la aprobación de comercialización de PRX-102 es nuestra principal prioridad». Dijo Bashan.
Giacomo Chiesi, director de Enfermedades Raras Globales, agregó, “PRX-102 representa un avance importante en la investigación con el potencial de brindar ventajas significativas a los pacientes con enfermedad de Fabry. Estamos muy alentados por el gran interés en esta terapia tanto entre los pacientes como entre los médicos y esperamos la perspectiva de ponerla a disposición de los pacientes de todo el mundo que pueden beneficiarse del tratamiento».
Marisa Wexler, MS
Fuente: https://fabrydiseasenews.com/2020/09/01/fda-reviewing-application-of-prx-102-as-fabry-treatment/
