El medicamento experimental MPS VI recibió una designación de enfermedad pediátrica rara
Hay varios subtipos diferentes de MPS, que afectan al cuerpo de diferentes maneras. El MPS VI, el subtipo particular al que se dirige el odiparcilo, se caracteriza por el aumento progresivo y la inflamación de varios tejidos y órganos.
La enfermedad de Gaucher conduce a manifestaciones oculares que requieren diagnóstico temprano, tratamiento y...
Todos los subtipos de enfermedad de Gaucher (tipos I a III) se han asociado con síntomas en el ojo. Los defectos más comunes incluyen el movimiento voluntario de los ojos, la dificultad para mover los ojos vertical y horizontalmente y el estrabismo, cuando los ojos están desalineados.
La FDA aprueba Mepsevii para el tratamiento de la mucopolisacaridosis VII
La FDA determinó que Mepsevii, una terapia de reemplazo enzimático, es seguro y efectivo en pacientes pediátricos y adultos después de varios años de pruebas clínicas.
Diferencias entre las cepas de la enfermedad de Fabry
El fenotipo clásico de la enfermedad de Fabry en los hombres está casi exclusivamente marcado por el desarrollo de anticuerpos anti-agalsidasa, a pesar de...
Investigadores esperan reutilizar el medicamento de dolor de vejiga para la mucopolisacaridosis
Según un artículo de R&D, los investigadores de la Escuela de Medicina Icahn de Mount Sinai, con sede en la ciudad de Nueva York,...
Nutrición y ejercicio en la enfermedad de Pompe
Resumen del artículo científico sobre la enfermedad de Pompe
Artículo escrito por Mark A. Tarnopolsky y Mats I. Nilsson para la revista «Annals of Translational...
Es MUY necesario un marco jurídico para atender a las enfermedades raras en México
El viacrucis del paciente de enfermedades raras en México es mucho más crítico que muchos otros padecimientos, básicamente porque los médicos no conocen el...
