La inactivación de microARN no logra reducir la inflamación ni aumenta la supervivencia en...
A pesar de su papel bien conocido en la inflamación, la molécula de microARN conocida como miR-155 no parece ser un objetivo prometedor para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher, ya que su inactivación no pudo contrarrestar la vida útil más corta y el estado inflamatorio robusto observado en los modelos de pez cebra. La condición, informa un estudio.
La terapia génica para 12 enfermedades raras se investigará gracias a esta asociación entre...
El acuerdo extendido ha permitido a Amicus y Penn ampliar su trabajo de 3 a 6 programas enfocados en enfermedades genéticas raras y agregar 12 enfermedades más raras a su perfil. La esperanza es que esta colaboración conduzca a terapias efectivas o incluso curas para pacientes con enfermedades raras, y que mejore la calidad de vida de quienes sufren enfermedades debilitantes en todo el mundo.
Investigadores alemanes; los nuevos gráficos de crecimiento desde el nacimiento hasta la edad adulta...
Los gráficos, que muestran los patrones de crecimiento de las personas con síndrome de Sanfilippo desde el nacimiento hasta la edad adulta temprana, también proporcionarán una base para que los investigadores ayuden a evaluar el impacto de las estrategias terapéuticas a medida que se desarrollan.
La terapia génica de la enfermedad de Fabry ST-920, bien tolerada, muestra una eficacia...
La administración por única vez en ratones de un candidato a terapia génica conocido como ST-920 condujo a aumentos sustanciales en la actividad de la enzima alfa-GalA de la enfermedad de Fabry y a reducciones notables en los niveles de las moléculas de grasa que se acumulan en pacientes con esta enfermedad.
Un estudio en ratones sugiere que el candidato a terapia génica es prometedor para...
Amicus Therapeutics anunció datos preclínicos positivos que muestran que su terapia génica de investigación para la enfermedad de Pompe se administra de manera efectiva y conduce a una reducción significativa de glucógeno en tejidos clave en ratones, incluido el cerebro y la médula espinal.
Enfermedad de Gaucher y salud mental: frente a los desafíos
Muchos pacientes con enfermedades raras se enfrentan a problemas de salud mental y los pacientes de enfermedades raras tienen un mayor riesgo de tenerlos. Una de esas enfermedades que puede causar problemas de salud mental es la enfermedad de Gaucher.
Los datos preclínicos tienen la terapia génica AVR-RD-02 en camino al primer ensayo en...
Los nuevos datos fueron compartidos en la reunión anual de este año de la Sociedad Americana de Terapia Genética y Celular por Stefan Karlsson, MD, PhD, profesor en la Universidad de Lund. Su presentación se tituló "El vector lentiviral de glucocerebrosidasa clínica corrige la patología y los signos clínicos en un modelo de ratón para la enfermedad de Gaucher tipo 1".
