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miércoles 28 octubre 2020
Enfermedad de Gaucher y salud mental: frente a los desafíos

Enfermedad de Gaucher y salud mental: frente a los desafíos

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Muchos pacientes con enfermedades raras se enfrentan a problemas de salud mental y los pacientes de enfermedades raras tienen un mayor riesgo de tenerlos. Una de esas enfermedades que puede causar problemas de salud mental es la enfermedad de Gaucher.
80/5000 Los datos preclínicos tienen la terapia génica AVR-RD-02 en camino al primer ensayo en humanos

Los datos preclínicos tienen la terapia génica AVR-RD-02 en camino al primer ensayo en...

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Los nuevos datos fueron compartidos en la reunión anual de este año de la Sociedad Americana de Terapia Genética y Celular por Stefan Karlsson, MD, PhD, profesor en la Universidad de Lund. Su presentación se tituló "El vector lentiviral de glucocerebrosidasa clínica corrige la patología y los signos clínicos en un modelo de ratón para la enfermedad de Gaucher tipo 1".
La nueva variante genética podría ayudar a explicar la variabilidad de la aparición de síntomas, según un estudio

La nueva variante genética podría ayudar a explicar la variabilidad de la aparición de...

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Los científicos han descubierto una variante genética que podría ayudar a explicar por qué algunas personas con la enfermedad de Pompe experimentan sus primeros síntomas antes o después de la vida.
Un estudio sugiere que la enfermedad de Fabry es poco probable que se diagnostique erróneamente para la AR en la práctica clínica

Un estudio sugiere que la enfermedad de Fabry es poco probable que se diagnostique...

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Para investigar si la enfermedad de Fabry en realidad se confunde con otras enfermedades, un equipo de investigación alemán realizó un análisis genético de 798 pacientes, 500 de los cuales eran mujeres, a quienes se les había diagnosticado artritis temprana. En el análisis, el equipo se centró en identificar la presencia de mutaciones específicamente en el gen GLA.
enfermedad de Gaucher, terapia génica

La FDA aprueba la solicitud de un nuevo fármaco en investigación para la terapia...

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De acuerdo con una publicación de Fabry Disease News, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó la solicitud de Investigación de Nuevo Medicamento (IND) de la compañía estadounidense de biotecnología Avrobio para el fármaco experimental de la enfermedad de Fabry, el candidato AVR-RD-01.
El perfil de actividad genética refuerza el papel de las inflamaciones en la enfermedad de Gaucher

El perfil de actividad genética refuerza el papel de las inflamaciónes en la enfermedad...

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Un estudio informa que los perfiles de actividad genética de las células de pacientes con enfermedad de Gaucher confirman la idea de que la inflamación juega un papel importante en el desarrollo de la enfermedad.
El ensayo clínico del síndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB) continúa progresando

El ensayo clínico del síndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB) continúa progresando

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El ensayo ha completado la dosificación de los pacientes que pertenecen a la primera cohorte, y el primer paciente de la segunda cohorte acaba de recibir la terapia por primera vez. Abeona está comprometida con el desarrollo de terapias celulares y genéticas para una variedad de enfermedades graves.