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Cuernavaca
jueves 22 octubre 2020
El tratamiento experimental para el síndrome de Sanfilippo tipo B obtiene la designación de vía rápida

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Esta terapia está en desarrollo como tratamiento para la mucopolisacaridosis IIIB, también conocida como síndrome de Sanfilippo. ABO-101 es una terapia génica mediada por AAV de un solo uso.
Enzima con propiedades similares a las cerezimas se puede producir en células de arroz, según estudio

Enzima con propiedades similares a las cerezimas se puede producir en células de arroz,...

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Este método puede ofrecer una alternativa más segura y rentable a la industria farmacéutica en su producción de glucocerebrosidasa para la terapia de reemplazo enzimático (ERT) para tratar la enfermedad de Gaucher.
La británica Madeline Collin se esfuerza por ser la Voz de la esperanza para otros pacientes con la enfermedad de Gaucher

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La estudiante británica de la universidad habló sobre sus luchas a principios de este mes en el 2º Congreso Internacional de Tratamientos Avanzados en Enfermedades Raras en Viena.

La enfermedad de Fabry es más común de lo que se pensaba anteriormente, dicen...

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Dos de los principales expertos mundiales en la enfermedad de Fabry, los genetistas Dominique Germain de Francia y Gheona Altarescu de Israel, afirman que la cantidad de personas nacidas con el trastorno puede ser significativamente más de lo que se cree.
Cuando la investigación es personal: una historia de gangliosidosis GM1

Cuando la investigación es personal: una historia de gangliosidosis GM1

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Ella eligió la escuela por una razón principal: es el hogar del Dr. Doug Martin y su investigación en gangliosidosis GM1. GM1 es una condición rara similar a la enfermedad de Tay Sachs y la enfermedad de Sandhoff.
Los pacientes de Gaucher deben ser monitoreados cuidadosamente para la salud ósea, sugiere un informe de caso

Los pacientes de Gaucher deben ser monitoreados cuidadosamente para la salud ósea, sugiere un...

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El estudio, "Manifestaciones óseas en la enfermedad de Gaucher neuronopática mientras recibían altas dosis de terapia de reemplazo enzimático", se publicó en la revista Molecular Genetics and Metabolism.
Corea del Sur, enfermedad de Fabry

Tratamiento crítico para la enfermedad de Gaucher obtiene cobertura ampliada en Corea del Sur

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De acuerdo con una historia de Korea Biomedical Review, Sanofi Genzyme Korea, una subsidiaria de la compañía farmacéutica Sanofi, emitió recientemente un anuncio que indica que el Ministerio de Salud y Bienestar de Corea del Sur decidió recientemente ampliar la cobertura de seguro para el medicamento de la compañía Cerezyme ( imiglucerasa). Cerezyme se usa para tratar la enfermedad de Gaucher.