La verdadera estrella del IGD 2019 en México
La celebración del Día Internacional de Gaucher 2019 (IGD, por sus siglas en inglés) 2019 no hubiera podido estar completa sin la entrega del...
Webinar sobre terapia génica para Gaucher
El Dr. Aneal Khan es el experto que más experiencia tiene con el programa de terapia génica para la enfermedad de Gaucher. Es por...
“Mi Deseo”, obra de teatro de concientización sobre Gaucher
El martes 23 de octubre de 2018, en el foro José Solé de las instalaciones del ISSSTE San Fernando en Ciudad de México, se...
La remodelación tisular y la acumulación de moléculas tóxicas son responsables de la participación...
El estudio, "La acumulación de sustrato y la remodelación de la matriz extracelular promueven la enfermedad persistente de la vía aérea superior en pacientes con mucopolisacaridosis en terapia de reemplazo enzimático", se publicó en la revista PLOS ONE.
La inactivación de microARN no logra reducir la inflamación ni aumenta la supervivencia en...
A pesar de su papel bien conocido en la inflamación, la molécula de microARN conocida como miR-155 no parece ser un objetivo prometedor para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher, ya que su inactivación no pudo contrarrestar la vida útil más corta y el estado inflamatorio robusto observado en los modelos de pez cebra. La condición, informa un estudio.
La terapia génica para 12 enfermedades raras se investigará gracias a esta asociación entre...
El acuerdo extendido ha permitido a Amicus y Penn ampliar su trabajo de 3 a 6 programas enfocados en enfermedades genéticas raras y agregar 12 enfermedades más raras a su perfil. La esperanza es que esta colaboración conduzca a terapias efectivas o incluso curas para pacientes con enfermedades raras, y que mejore la calidad de vida de quienes sufren enfermedades debilitantes en todo el mundo.
Investigadores alemanes; los nuevos gráficos de crecimiento desde el nacimiento hasta la edad adulta...
Los gráficos, que muestran los patrones de crecimiento de las personas con síndrome de Sanfilippo desde el nacimiento hasta la edad adulta temprana, también proporcionarán una base para que los investigadores ayuden a evaluar el impacto de las estrategias terapéuticas a medida que se desarrollan.