Cuenta regresiva internacional
Para el Día Mundial de las Enfermedades Raras 2014, el mundo entero está pendiente:
La defensa de los pacientes en las investigaciones médicas: el modelo Pompe
El papel de las organizaciones de defensa de pacientes en la configuración de la investigación médica: el modelo de Pompe
Artículo creado el 27 de...
Pacientes reclutados en Europa para candidatos a terapia génica FLT190
"Este estudio pretende investigar la seguridad de FLT190, una nueva terapia génica, y su potencial para tratar los signos y síntomas de la enfermedad de Fabry después de una administración única de FLT190 con el potencial de conducir a una producción continua de αGLA", escribieron los investigadores.
Día Internacional de Gaucher (1° de octubre), datos y hechos
«...hacemos hincapié en que en México [...] existe un tratamiento de remplazo enzimático (TRE) y que todos los pacientes mexicanos tienen derecho a su apropiada atención médica en las instituciones de salud de nuestro país.»
Propuestas al Senado español
Nuestro muy querido y respetado amigo, dr. Ignacio Burgos, nos ha compartido el donde ha sido entrevistado en el programa de radio.
Consejo Consultivo Comunitario para Pompe
Como todos saben, la Asociación Internacional Pompe (IPA, por sus siglas en inglés) ha establecido una junta asesora comunitaria, también llamado Consejo Consultivo Comunitario...
La FDA aprueba el programa de terapia génica Avrobio para la enfermedad de Fabry
AVR-RD-01 es una terapia génica que utiliza células progenitoras de la sangre, también conocidas como células madre hematopoyéticas, para producir una enzima funcional alfa-galactosidasa A (AGA), que es deficiente en la enfermedad de Fabry.