Investigadores esperan reutilizar el medicamento de dolor de vejiga para la mucopolisacaridosis
Según un artículo de R&D, los investigadores de la Escuela de Medicina Icahn de Mount Sinai, con sede en la ciudad de Nueva York,...
Experto remarca el «diagnóstico complejo» de enfermedad de Fabry, que «se retrasa varios años...
Las cardiopatías familiares son un grupo heterogéneo de enfermedades cardiovasculares raras o de baja prevalencia que tienen como característica común tener una base genética y presentación familiar.
Avrobio se hunde en datos mixtos del ensayo de terapia génica de la enfermedad...
En otra noticia, Avrobio anunció que iniciará un ensayo de Fase I / II en Canadá para probar su tratamiento de terapia génica lentiviral AVR-RD-02 para la enfermedad de Gaucher.
La FDA retrasa la solicitud de comercialización para el tratamiento experimental de la enfermedad...
La FDA dice que no hay suficientes datos clínicos disponibles para respaldar dicha aplicación.
La FDA aprueba Galafold para tratar la enfermedad de Fabry
Se trata del primer tratamiento personalizado y primer medicamento oral aprobado para esta dolencia.
Amicus establece un precio de 315.000 dólares para su tratamiento contra la enfermedad de...
Galafold es una terapia oral para la enfermedad de Fabry, una condición genética, en ocasiones mortal, en la que la acumulación de grasa daña varios órganos.
FDA aprueba Galafold® (migalastat) para el tratamiento de algunos pacientes adultos con enfermedad de...
La FDA ha aprobado Galafold para 348 variantes genéticas del gen GLA susceptibles de responder a este tratamiento.
