La FDA retrasa la solicitud de comercialización para el tratamiento experimental de la enfermedad...
La FDA dice que no hay suficientes datos clínicos disponibles para respaldar dicha aplicación.
La FDA aprueba Galafold para tratar la enfermedad de Fabry
Se trata del primer tratamiento personalizado y primer medicamento oral aprobado para esta dolencia.
Amicus establece un precio de 315.000 dólares para su tratamiento contra la enfermedad de...
Galafold es una terapia oral para la enfermedad de Fabry, una condición genética, en ocasiones mortal, en la que la acumulación de grasa daña varios órganos.
FDA aprueba Galafold® (migalastat) para el tratamiento de algunos pacientes adultos con enfermedad de...
La FDA ha aprobado Galafold para 348 variantes genéticas del gen GLA susceptibles de responder a este tratamiento.
Los nuevos retos en el manejo de las enfermedades lisosomales, a debate
Los pacientes, clave en las enfermedades lisosomales.
Un tratamiento MPS VII ha sido recomendado para su autorización en la UE
Ultragenyx espera saber más sobre la decisión de la Comisión Europea en el tercer trimestre de 2018 y planea postularse a los 28 países de la Unión Europea.
Dos compañías están colaborando en un ensayo clínico para la enfermedad de Gaucher
El fundador y CEO de Centogene, el Dr. Arndt Rolfs, dice que la experiencia de la compañía con la identificación de biomarcadores, la posición internacional y el conocimiento de enfermedades raras beneficiarán la colaboración.