El descubrimiento de la enfermedad de Gaucher podría beneficiar a los pacientes con enfermedad...
El reciente descubrimiento por parte de un profesor de la Universidad de Temple ha traído esperanzas tanto a los pacientes con la enfermedad de Gaucher como a la enfermedad de Parkinson.
La enfermedad de Fabry es más común de lo que se pensaba anteriormente, dicen...
Dos de los principales expertos mundiales en la enfermedad de Fabry, los genetistas Dominique Germain de Francia y Gheona Altarescu de Israel, afirman que la cantidad de personas nacidas con el trastorno puede ser significativamente más de lo que se cree.
Tratamiento crítico para la enfermedad de Gaucher obtiene cobertura ampliada en Corea del Sur
De acuerdo con una historia de Korea Biomedical Review, Sanofi Genzyme Korea, una subsidiaria de la compañía farmacéutica Sanofi, emitió recientemente un anuncio que indica que el Ministerio de Salud y Bienestar de Corea del Sur decidió recientemente ampliar la cobertura de seguro para el medicamento de la compañía Cerezyme ( imiglucerasa). Cerezyme se usa para tratar la enfermedad de Gaucher.
El medicamento experimental MPS VI recibió una designación de enfermedad pediátrica rara
Hay varios subtipos diferentes de MPS, que afectan al cuerpo de diferentes maneras. El MPS VI, el subtipo particular al que se dirige el odiparcilo, se caracteriza por el aumento progresivo y la inflamación de varios tejidos y órganos.
Nuevo esfuerzo de colaboración pondrá a prueba un tratamiento potencial para el síndrome de...
Según una historia de Market Screener, la compañía de biotecnología Bioblast Pharma anunció una nueva asociación con Team Sanfilippo, una fundación sin fines de lucro que está comprometida con la investigación médica relacionada con el síndrome de Sanfilippo, una enfermedad rara.
Primer paciente con dosis en el ensayo clínico del síndrome de Sanfilippo
El síndrome de Sanfilippo actualmente no tiene tratamientos aprobados que puedan modificar el curso de la enfermedad, por lo que el éxito de esta terapia génica representaría una mejora importante en los resultados para los pacientes con síndrome de Sanfilippo.
Resultados preliminares de dos ensayos clínicos aportan las primeras evidencias de edición del genoma...
Investigadores de la empresa Sangamo Therapeutics acaban de proporcionar las primeras evidencias de edición del genoma humano in vivo obtenidas en dos ensayos clínicos en los que han tratado pacientes con enfermedades metabólicas hereditarias.
