28 C
Cuernavaca
sábado 24 octubre 2020
El medicamento experimental MPS VI recibió una designación de enfermedad pediátrica rara

El medicamento experimental MPS VI recibió una designación de enfermedad pediátrica rara

0
Hay varios subtipos diferentes de MPS, que afectan al cuerpo de diferentes maneras. El MPS VI, el subtipo particular al que se dirige el odiparcilo, se caracteriza por el aumento progresivo y la inflamación de varios tejidos y órganos.
Síndrome de Sanfilippo, BioMarin

Nuevo esfuerzo de colaboración pondrá a prueba un tratamiento potencial para el síndrome de...

0
Según una historia de Market Screener, la compañía de biotecnología Bioblast Pharma anunció una nueva asociación con Team Sanfilippo, una fundación sin fines de lucro que está comprometida con la investigación médica relacionada con el síndrome de Sanfilippo, una enfermedad rara.
Sanofi, investigación, enfermedad de Niemann-Pick tipo A

Primer paciente con dosis en el ensayo clínico del síndrome de Sanfilippo

0
El síndrome de Sanfilippo actualmente no tiene tratamientos aprobados que puedan modificar el curso de la enfermedad, por lo que el éxito de esta terapia génica representaría una mejora importante en los resultados para los pacientes con síndrome de Sanfilippo.
Resultados preliminares de dos ensayos clínicos aportan las primeras evidencias de edición del genoma humano in vivo

Resultados preliminares de dos ensayos clínicos aportan las primeras evidencias de edición del genoma...

0
Investigadores de la empresa Sangamo Therapeutics acaban de proporcionar las primeras evidencias de edición del genoma humano in vivo obtenidas en dos ensayos clínicos en los que han tratado pacientes con enfermedades metabólicas hereditarias.
mucopolisacaridosis

Investigadores esperan reutilizar el medicamento de dolor de vejiga para la mucopolisacaridosis

0
Según un artículo de R&D, los investigadores de la Escuela de Medicina Icahn de Mount Sinai, con sede en la ciudad de Nueva York,...

Experto remarca el «diagnóstico complejo» de enfermedad de Fabry, que «se retrasa varios años...

0
Las cardiopatías familiares son un grupo heterogéneo de enfermedades cardiovasculares raras o de baja prevalencia que tienen como característica común tener una base genética y presentación familiar.

Avrobio se hunde en datos mixtos del ensayo de terapia génica de la enfermedad...

0
En otra noticia, Avrobio anunció que iniciará un ensayo de Fase I / II en Canadá para probar su tratamiento de terapia génica lentiviral AVR-RD-02 para la enfermedad de Gaucher.