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Cuernavaca
miércoles 28 octubre 2020
El ensayo clínico del síndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB) continúa progresando

El ensayo clínico del síndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB) continúa progresando

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El ensayo ha completado la dosificación de los pacientes que pertenecen a la primera cohorte, y el primer paciente de la segunda cohorte acaba de recibir la terapia por primera vez. Abeona está comprometida con el desarrollo de terapias celulares y genéticas para una variedad de enfermedades graves.
Clinigen K.K. y GC Pharma anuncian un acuerdo de licencia exclusivo en Japón para Hunterase (Idursulfase-beta) ICV, medicamento para el síndrome de Hunter

Clinigen K.K. y GC Pharma anuncian un acuerdo de licencia exclusivo en Japón para...

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Hunterase (Idursulfase-beta) ICV desarrollado por GC Pharma se administra directamente a los ventrículos cerebrales mediante la administración intracerebroventricular (ICV), con el fin de llegar a las células del cerebro y del sistema nervioso central.

Según los expertos, la enfermedad de Pompe es más común de lo que se...

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La enfermedad de Pompe, un trastorno de almacenamiento lisosomal hereditario, es mucho más común de lo que se pensaba, según varios expertos que hablaron en la reciente Conferencia Clínica y Científica MDA 2019 de la Asociación de Distrofia Muscular en Orlando, Florida.

Charla con Maritza Sánchez, ejecutiva de Novartis

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Tuvimos una charla con Maritza Sánchez de la Vega, de Novartis México. El tema giró en torno a la responsabilidad social que tiene la...

Los nuevos retos en el manejo de las enfermedades lisosomales, a debate

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Los pacientes, clave en las enfermedades lisosomales.
80/5000 Los datos preclínicos tienen la terapia génica AVR-RD-02 en camino al primer ensayo en humanos

Los datos preclínicos tienen la terapia génica AVR-RD-02 en camino al primer ensayo en...

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Los nuevos datos fueron compartidos en la reunión anual de este año de la Sociedad Americana de Terapia Genética y Celular por Stefan Karlsson, MD, PhD, profesor en la Universidad de Lund. Su presentación se tituló "El vector lentiviral de glucocerebrosidasa clínica corrige la patología y los signos clínicos en un modelo de ratón para la enfermedad de Gaucher tipo 1".

La enfermedad de Fabry es más común de lo que se pensaba anteriormente, dicen...

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Dos de los principales expertos mundiales en la enfermedad de Fabry, los genetistas Dominique Germain de Francia y Gheona Altarescu de Israel, afirman que la cantidad de personas nacidas con el trastorno puede ser significativamente más de lo que se cree.