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Cuernavaca
miércoles 28 octubre 2020

Amicus establece un precio de 315.000 dólares para su tratamiento contra la enfermedad de...

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Galafold es una terapia oral para la enfermedad de Fabry, una condición genética, en ocasiones mortal, en la que la acumulación de grasa daña varios órganos.
genética, ADN, información celular, código genético, herencia

Ultragenyx anuncia la presentación y aprobación de nuevo tratamiento para ER

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Ultragenyx anuncia la presentación y la aprobación de la FDA de una nueva solicitud de investigación de drogas para DTX401, una terapia génica para...
Síndrome de Sanfilippo, BioMarin

Nuevo esfuerzo de colaboración pondrá a prueba un tratamiento potencial para el síndrome de...

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Según una historia de Market Screener, la compañía de biotecnología Bioblast Pharma anunció una nueva asociación con Team Sanfilippo, una fundación sin fines de lucro que está comprometida con la investigación médica relacionada con el síndrome de Sanfilippo, una enfermedad rara.
plan-accion-FEMEXER-2018

Plan de acción 2018

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Compromisos y retos de trabajo en 2018 para FEMEXER y aliados.
80/5000 Los datos preclínicos tienen la terapia génica AVR-RD-02 en camino al primer ensayo en humanos

Los datos preclínicos tienen la terapia génica AVR-RD-02 en camino al primer ensayo en...

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Los nuevos datos fueron compartidos en la reunión anual de este año de la Sociedad Americana de Terapia Genética y Celular por Stefan Karlsson, MD, PhD, profesor en la Universidad de Lund. Su presentación se tituló "El vector lentiviral de glucocerebrosidasa clínica corrige la patología y los signos clínicos en un modelo de ratón para la enfermedad de Gaucher tipo 1".

Avrobio se hunde en datos mixtos del ensayo de terapia génica de la enfermedad...

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En otra noticia, Avrobio anunció que iniciará un ensayo de Fase I / II en Canadá para probar su tratamiento de terapia génica lentiviral AVR-RD-02 para la enfermedad de Gaucher.
Clinigen K.K. y GC Pharma anuncian un acuerdo de licencia exclusivo en Japón para Hunterase (Idursulfase-beta) ICV, medicamento para el síndrome de Hunter

Clinigen K.K. y GC Pharma anuncian un acuerdo de licencia exclusivo en Japón para...

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Hunterase (Idursulfase-beta) ICV desarrollado por GC Pharma se administra directamente a los ventrículos cerebrales mediante la administración intracerebroventricular (ICV), con el fin de llegar a las células del cerebro y del sistema nervioso central.