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Cuernavaca
martes 19 enero 2021

Amicus establece un precio de 315.000 dólares para su tratamiento contra la enfermedad de...

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Galafold es una terapia oral para la enfermedad de Fabry, una condición genética, en ocasiones mortal, en la que la acumulación de grasa daña varios órganos.
genética, ADN, información celular, código genético, herencia

Ultragenyx anuncia la presentación y aprobación de nuevo tratamiento para ER

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Ultragenyx anuncia la presentación y la aprobación de la FDA de una nueva solicitud de investigación de drogas para DTX401, una terapia génica para...
Síndrome de Sanfilippo, BioMarin

Nuevo esfuerzo de colaboración pondrá a prueba un tratamiento potencial para el síndrome de...

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Según una historia de Market Screener, la compañía de biotecnología Bioblast Pharma anunció una nueva asociación con Team Sanfilippo, una fundación sin fines de lucro que está comprometida con la investigación médica relacionada con el síndrome de Sanfilippo, una enfermedad rara.
plan-accion-FEMEXER-2018

Plan de acción 2018

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Compromisos y retos de trabajo en 2018 para FEMEXER y aliados.
80/5000 Los datos preclínicos tienen la terapia génica AVR-RD-02 en camino al primer ensayo en humanos

Los datos preclínicos tienen la terapia génica AVR-RD-02 en camino al primer ensayo en...

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Los nuevos datos fueron compartidos en la reunión anual de este año de la Sociedad Americana de Terapia Genética y Celular por Stefan Karlsson, MD, PhD, profesor en la Universidad de Lund. Su presentación se tituló "El vector lentiviral de glucocerebrosidasa clínica corrige la patología y los signos clínicos en un modelo de ratón para la enfermedad de Gaucher tipo 1".
Corea del Sur, enfermedad de Fabry

Tratamiento crítico para la enfermedad de Gaucher obtiene cobertura ampliada en Corea del Sur

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De acuerdo con una historia de Korea Biomedical Review, Sanofi Genzyme Korea, una subsidiaria de la compañía farmacéutica Sanofi, emitió recientemente un anuncio que indica que el Ministerio de Salud y Bienestar de Corea del Sur decidió recientemente ampliar la cobertura de seguro para el medicamento de la compañía Cerezyme ( imiglucerasa). Cerezyme se usa para tratar la enfermedad de Gaucher.
Un estudio de ratones sugiere que el candidato a terapia génica es prometedor para corregir la enfermedad de Pompe en los músculos y el cerebro

Un estudio en ratones sugiere que el candidato a terapia génica es prometedor para...

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Amicus Therapeutics anunció datos preclínicos positivos que muestran que su terapia génica de investigación para la enfermedad de Pompe se administra de manera efectiva y conduce a una reducción significativa de glucógeno en tejidos clave en ratones, incluido el cerebro y la médula espinal.