Se solicita la aprobación de la UE para el nuevo Sanofi ERT Avalglucosidase Alfa
Un comité de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) recomendó la aprobación de la avalglucosidasa alfa, una terapia de reemplazo enzimático de próxima generación...
Mepsevii para aprobación de reembolso de MPS VII disponible en España
Según un comunicado de prensa reciente de la empresa biofarmacéutica Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (“Ultragenyx”), la terapia de la empresa Mepsevii (vestronidasa alfa) fue aprobada...
La medicina personalizada se abre paso en las enfermedades lisosomales
El objetivo final de cualquier abordaje terapéutico es su individualización, aunque no siempre es fácil. “Estabilizar, revertir, mejorar y prevenir” son, por tanto, los...
Comienza inscripción para ensayo de fase 3 de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C
Estados Unidos:
Según una historia de MarketWatch, la empresa de biotecnología Cyclo Therapeutics anunció que ha procedido con la inscripción para su ensayo clínico de...
Posible terapia de edición del genoma se muestra prometedora en un modelo de ratón...
Una terapia experimental de edición del genoma aumentó de manera segura y efectiva los niveles de alfa-galactosidasa A (Gal A), que carecen de personas...
Datos ensayo OLE muestran eficacia del arimoclomol para Niemann-Pick tipo C
Estados Unidos:
En el pasado, el arimoclomol no siempre se ha mostrado prometedor como tratamiento. Por ejemplo, el fármaco no cumplió con los criterios de...
Expertos revisan los beneficios y desafíos de las pruebas genéticas familiares
Las pruebas genéticas familiares pueden ayudar a diagnosticar a personas con afecciones genéticas raras como la enfermedad de Fabry, pero aún existen varias barreras...
