Amicus y Paragon en el desarrollo de tecnologías
Amicus Therapeutics anunció que ha firmado un acuerdo de fabricación con Paragon Bioservices para impulsar el desarrollo de tecnologías, incluidas las terapias genéticas, ahora...
Los tratamientos MPS reciben opiniones positivas de la EMA
Al nacer, los bebés con MPS parecen normales pero pueden tener hernias inguinales y umbilicales.
Preguntas frecuentes sobre un trasplante de riñón para la enfermedad de Fabry
La enfermedad de Fabry es una rara enfermedad genética caracterizada por la acumulación de una molécula grasa, la globotriaosilceramida Gb3 o GL-3, dentro de...
Ambroxol Plus ERT, podría detener la progresión neurológica en Gaucher
Se descubrió que el tratamiento oral con ambroxol, una terapia de chaperona en investigación, más la terapia de reemplazo enzimático (ERT) era segura durante un curso de 4.5 años, y ayudó a restaurar parcialmente la actividad de glucocerebrosida en personas con formas neuropáticas de la enfermedad de Gaucher (GD), un pequeño ensayo sugiere.
La primera reunión del Grupo Español de Enfermedades de Depósito Lisosomal reúne a expertos...
También se celebró una sesión con los pacientes para resolver sus dudas.
La FDA aprueba la solicitud de un nuevo fármaco en investigación para la terapia...
De acuerdo con una publicación de Fabry Disease News, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó la solicitud de Investigación de Nuevo Medicamento (IND) de la compañía estadounidense de biotecnología Avrobio para el fármaco experimental de la enfermedad de Fabry, el candidato AVR-RD-01.
Cuidar su corazón cuando tiene la enfermedad de Pompe
Todos los pacientes con enfermedad de Pompe tienen síntomas relacionados con el corazón, pero el riesgo de insuficiencia cardíaca es mayor en el tipo clásico de inicio infantil.
