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Cuernavaca
miércoles 21 abril 2021
enfermedad de Fabry, medicamento huérfano, terapia génica

FLT190 otorgó el estatus de medicamento huérfano en Europa como terapia génica potencial para...

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Europa: El candidato a terapia génica FLT190, diseñado para aumentar los niveles sanguíneos de la enzima alfa-GAL A, que se ve afectada en la enfermedad...
Terapia genética, Gaucher tipo 2, PR001, vía rápida FDA

Terapia genética potencial para Gaucher tipo 2, PR001, incluida en la vía rápida de...

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Estados Unidos: La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de vía rápida a PR001, terapia génica en...
enfermedad-Gaucher-sistema-esquelético

Los impactos de la enfermedad de Gaucher en el sistema esquelético y el futuro...

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Los tratamientos comunes para la enfermedad de Gaucher, como la terapia de reemplazo enzimático, pueden ayudar a aliviar muchos síntomas, pero tienen un efecto mínimo en los efectos esqueléticos de la enfermedad, y solo si el tratamiento se inicia de manera temprana.

Células de diseño: ¿el futuro de la medicina?

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Si bien es demasiado pronto para determinar por completo el éxito de estos tratamientos, las posibilidades y el potencial parecen ser infinitos.
enfermedad de Pompe, musculo esquelético

Se pide a la FDA permita una mayor dosis de terapia génica PROP1 en...

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Una dosis única de PR001 tiene el potencial de modificar la enfermedad con un efecto duradero.
La fascinación por Pompe llevó al neurólogo de Miami a Holanda hace años

La fascinación por Pompe llevó al neurólogo de Miami a Holanda hace años

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Pocas personas han oído hablar de la enfermedad de Pompe, y aún menos saben algo acerca de Joannes Cassianus Pompe, el patólogo holandés que en 1931 caracterizó el raro trastorno que lleva su nombre, y que solo 14 años más tarde fue asesinado por los nazis para ayudar a los aliados durante el la Segunda Guerra Mundial.
Mucopolisacaridosis tipo C, terapias

Investigadores colombianos realizan novedosos avances para tratar enfermedad de Morquio tipo A

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Colombia: Un grupo de investigadores colombianos logró realizar dos avances científicos para tratar la enfermedad de Morquio tipo A en el país. La primera se...