Terapia de reemplazo enzimático y trastornos psiquiátricos
Hasta la fecha, hay pocos estudios centrados en las manifestaciones mentales de Gaucher, pero la evidencia limitada sugiere la aparición de trastornos del estado de ánimo o esquizofrenia junto con la enfermedad de Gaucher en los judíos de Ashkenazi.
Pacientes con enfermedad de Fabry con mayor actividad residual de GLA
Casi la mitad de los pacientes con Fabry tienen mutaciones susceptibles o sensibles a Galafold (migalastat) pero muestran diferentes respuestas a la terapia, según...
¿Qué es la enfermedad Gaucher?
La Organización Mundial de la Salud hace un llamado internacional a conocer más sobre las enfermedades raras, para detectarlas a tiempo y acelerar su tratamiento.
Takeda comercializará terapia de próxima generación para el síndrome de Hunter a través de...
Takeda y JCR Pharmaceuticals anunciaron un acuerdo de licencia y colaboración exclusiva con enfoque geográfico para comercializar JR -141 (DCI: pabinafusp alfa), una proteína...
Ciertos pacientes Fabry pueden cambiar de terapia de reemplazo enzimático a Galafold,
Nápoles, Italia:
El cambio de la terapia de reemplazo enzimático (TRE) a Galafold (migalastat) es una opción terapéutica válida y segura para pacientes con enfermedad...
Investigadores de Vancouver descubren que las células sanguíneas podrían ayudar a evaluar la eficacia...
Un artículo reciente en CheckOrphan describe un estudio realizado por investigadores en el Centro de Investigación y Tratamiento de Trastornos Lisosomicos y Raras en Vancouver, B.C. El estudio examina los efectos del ambroxol en pacientes con Gaucher tipo 3.
Hospital Infantil atiende casos de enfermedades lisosomales
El Hospital Infantil de Tamaulipas atiende actualmente cuatro casos de enfermedades lisosomales o enfermedades raras que afectan importantes órganos de menores de 12 años,...
