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Cuernavaca
viernes 5 marzo 2021
Datos para una terapia experimental para enfermedad de Pompe estarán presentes en la próxima conferencia

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En un comunicado de prensa de Sanofi, las presentaciones de la plataforma y el póster centradas en el producto en investigación candidato avalglucosidasa alfa...
análisis de sangre a gran escala identifica cambios en las proteínas y los lípidos en Pompe

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Italia: Un análisis a gran escala de las proteínas y lípidos que se encuentran en la sangre de personas con la enfermedad de Pompe mostró...
Moléculas de ARN recién encontradas pueden ser biomarcadores para progresión de la enfermedad

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Cracovia, Polonia: Un conjunto de pequeñas moléculas llamadas microARN (miARN), encontradas en un estudio reciente, muestran potencial como biomarcadores y como dianas terapéuticas de la...
PRX-102 primer paciente EE.UU. programa acceso ampliado

PRX-102 entregado al primer paciente en EE.UU. bajo el programa de acceso ampliado

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Estados Unidos: Se trató a un primer paciente con PRX-102 (pegunigalsidasa alfa), una terapia de reemplazo enzimático en investigación para la enfermedad de Fabry que...
Aprobaciones ensayo clínico LYS-GM101 gangliosidosis GM1

Aprobaciones otorgadas para ensayo clínico LYS-GM101 para gangliosidosis GM1

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Francia: En un emocionante comunicado de prensa, la empresa de plataformas de terapia génica Lysogene anunció que había recibido la aprobación de la Agencia Reguladora...
Terapia génica investigación restaurar función gen GBA en Gaucher

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Estados Unidos: Una terapia génica en investigación destinada a restaurar la función del gen GBA, que es defectuosa en personas con enfermedad de Gaucher, mostró...
pacientes Gaucher no riesgo de COVID-19

Los pacientes de Gaucher no tienen mayor riesgo de COVID-19

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Las personas con la enfermedad de Gaucher no tienen un mayor riesgo de padecer una enfermedad grave si se infectan con el SARS-CoV-2, el...