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Cuernavaca
miércoles 2 diciembre 2020
Terapia habla, síndrome de Sanfilippo

Terapia del habla para el síndrome de Sanfilippo

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El síndrome de Sanfilippo es un trastorno genético poco común relacionado con el metabolismo de una gran molécula de azúcar llamada heparán sulfato. La...
nuevos modelos neuronales, astrocíticos, síndrome Sanfilippo

iPSCs, CRISPR/Cas9 y protocolos de diferenciación basados en factores de transcripción para generar nuevos...

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Noelia Benetó1, Daniel Grinberg1, Lluïsa Vilageliu1 and Isaac Canals2 1Departamento de Genética, Microbiologia y Estadística, Facultas de Biología, Universitat de Barcelona, CIBERER, IBUB, IRSJD, E-08028...
Terapia genética, Gaucher tipo 2, PR001, vía rápida FDA

Terapia genética potencial para Gaucher tipo 2, PR001, incluida en la vía rápida de...

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Estados Unidos: La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de vía rápida a PR001, terapia génica en...
terapia génica AVR-RD-01, medicamento huérfano, Fabry

La terapia génica AVR-RD-01 obtiene el estatus de fármaco huérfano en la UE

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La Comisión Europea ha otorgado la designación de fármaco huérfano a la terapia génica en investigación AVR-RD-01 de Avrobio para el tratamiento de la...
terapia génica HMI-203, síndrome de Hunter

El nuevo candidato a terapia génica HMI-203 podría tratar el síndrome de Hunter

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Estados Unidos: A finales de octubre de 2020, Homology Medicines ("Homology") anunció el desarrollo de un nuevo programa de terapia génica para tratar a pacientes...
Bayer ACT101 terapia genética experimental, Pompe

Bayer adquiere AskBio y su programa de terapia genética para la enfermedad de Pompe

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Bayer llegó a un acuerdo para adquirir Asklepios BioPharmaceutical (AskBio), incluido su programa clínico de ACT-101, una terapia genética experimental de una sola vez...
modelo ratón de Pompe, terapia genética

El nuevo modelo de ratón de Pompe muestra potencial en nueva terapia genética

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Los científicos han creado un nuevo modelo de ratón de la enfermedad de Pompe que muestra las graves deficiencias respiratorias que experimentan muchos pacientes,...