Nuevo tratamiento potencial para la enfermedad de Fabry requiere infusiones menos frecuentes
Este ensayo se creó para evaluar PRX-102 como terapia para pacientes con Fabry en comparación con el tratamiento típico con Fabrazyme. Por lo tanto, se incluyeron pacientes que fueron tratados previamente con Fabrazyme.
El ensayo clínico del síndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB) continúa progresando
El ensayo ha completado la dosificación de los pacientes que pertenecen a la primera cohorte, y el primer paciente de la segunda cohorte acaba de recibir la terapia por primera vez. Abeona está comprometida con el desarrollo de terapias celulares y genéticas para una variedad de enfermedades graves.
Terapia génica MPS IIIA, ABO-102, muestra la eficacia en la actualización de prueba
Esta mañana, Abeona Therapeutics Inc. publicó datos positivos de su fase 1/2 de prueba para ABO-102 (AAV-SGSH), una terapia genética para el tratamiento del síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS III A).
Averigüe si su niño Hunter es elegible para participar
Averigüe si su niño es elegible para participar en una investigación mexicana sobre el síndrome de Hunter.
Entrevista con Fernanda Tapia
Fernanda Tapia entrevista a David Peña y otros sobre LAL-D (otra enfermedad lisosomal) en su programa de radio 'Triple W'.
La remodelación tisular y la acumulación de moléculas tóxicas son responsables de la participación...
El estudio, "La acumulación de sustrato y la remodelación de la matriz extracelular promueven la enfermedad persistente de la vía aérea superior en pacientes con mucopolisacaridosis en terapia de reemplazo enzimático", se publicó en la revista PLOS ONE.
Cronología diagnóstica para trastornos del almacenamiento lisosomal como la enfermedad de Fabry significativamente reducida...
Los trastornos de almacenamiento lisosomal (LSD) afectan aproximadamente a una de cada 7,000 personas. Hay alrededor de 50 tipos diferentes de LSDs. Estos incluyen la enfermedad de Fabry, la enfermedad de Batten, la enfermedad de Gaucher, la cistinosis y la enfermedad de Schindler, por nombrar algunos.