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Cuernavaca
domingo 12 julio 2020

Terapia génica MPS IIIA, ABO-102, muestra la eficacia en la actualización de prueba

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Esta mañana, Abeona Therapeutics Inc. publicó datos positivos de su fase 1/2 de prueba para ABO-102 (AAV-SGSH), una terapia genética para el tratamiento del síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS III A).

Pacientes con Morquio exigen sus derechos

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Los pacientes mexicanos con mucopolisacaridosis tipo IV (también llamado síndrome de Morquio o síndrome de Morquio-Brailsford) han padecido durante muchos la desatención...
Expertos reclaman más recursos para tratar enfermedades lisosomales

Expertos reclaman más recursos para tratar enfermedades lisosomales

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En un encuentro celebrado en la Casa de América de Madrid, en el marco de la cuarta edición del “POST WS Rareviw” organizado por Sanofi, cinco especialistas en enfermedades lisosomales, catalogadas como raras, han coincidido en que detectar estas patologías en edades tempranas tiene grandes beneficios socioeconómicos.
Mira la grabación del webinar para pacientes Gaucher y sus familiares, IGD 2019

Viviendo con la enfermedad de Gaucher

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Puedes escuchar la grabación completa del webinar «Viviendo con la enfermedad de Gaucher» que se transmitió en vivo el pasado 1 de octubre para...
Enfermedad de Gaucher y salud mental: frente a los desafíos

Enfermedad de Gaucher y salud mental: frente a los desafíos

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Muchos pacientes con enfermedades raras se enfrentan a problemas de salud mental y los pacientes de enfermedades raras tienen un mayor riesgo de tenerlos. Una de esas enfermedades que puede causar problemas de salud mental es la enfermedad de Gaucher.

Beneficios de la infusión en casa, dice Manuel Posada

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El Prof. Manuel Posada de la Paz, director del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras (perteneciente al ISCIII o Instituto de Salud Carlos III)...
Detección de biomarcador Gaucher no afectado por una molécula similar, revela un estudio

Detección de biomarcador Gaucher no afectado por una molécula similar, revela un estudio

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El estudio, "Galactosylsphingosine no interfiere con la cuantificación de los niveles plasmáticos de glucosylsphingosine en pacientes de Gaucher", publicado en la revista Clínica Chimica Acta.