El ensayo clínico del síndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB) continúa progresando
El ensayo ha completado la dosificación de los pacientes que pertenecen a la primera cohorte, y el primer paciente de la segunda cohorte acaba de recibir la terapia por primera vez. Abeona está comprometida con el desarrollo de terapias celulares y genéticas para una variedad de enfermedades graves.
Reporte anual 2019 de IPA
Desde hace años nos encargamos de darle difusión a los grandes logros que alcanza laAsociación Internacional de Pompe (IPA, por sus siglas en inglés).Este...
La apnea obstructiva del sueño no es más grave ni frecuente en pacientes con...
Muchos estudios han sugerido que los pacientes con enfermedad de Fabry tienen una calidad de vida reducida, y la somnolencia diurna excesiva es el síntoma más comúnmente informado por más de dos tercios de estos pacientes.
Progreso lento pero constante hacia la edición de genes para el síndrome de Hunter...
La eficacia preliminar de la edición de genes se acaba de documentar en pacientes con síndrome de Hunter y síndrome de Hurler. Estas condiciones son el resultado de un gen faltante. Este gen es responsable de producir una enzima que ayuda al cuerpo a descomponer los compuestos de azúcar.
Registros de enfermedades lisosomales: lecciones aprendidas
Registros de enfermedades lisosomales: lecciones aprendidas en tres décadas de evidencia del mundo real.
Los trastornos de almacenamiento lisosomal (LSD, por sus siglas en inglés)...
Diferencias entre las cepas de la enfermedad de Fabry
El fenotipo clásico de la enfermedad de Fabry en los hombres está casi exclusivamente marcado por el desarrollo de anticuerpos anti-agalsidasa, a pesar de...
¡Gracias, periódico El Universal, por publicarnos en primera plana!
El periódico mexicano El Universal ha publicado el 14 de febrero de 2015 un video, un foro y tres artículos sobre las enfermedades raras....
