PLX-200 para la enfermedad de Krabbe obtiene la designación de fármaco huérfano
Estados Unidos:
En los Estados Unidos, la designación de medicamento huérfano se otorga a medicamentos o productos biológicos destinados a tratar enfermedades raras o crónicas....
FDA aprueba Nexviazyme, TRE de próxima generación para Pompe de inicio tardío
La Administración de Drogas y Alimentos de los EE.UU. (FDA), ha aprobado Nexviazyme (avalglucosidase alfa), una terapia de reemplazo enzimático de próxima generación para...
Nuevos datos de eficacia y seguridad de Trappsol Cyclo disponibles para Niemann-Pick tipo C
Estados Unidos:
El 30 de julio de 2021, la compañía biofarmacéutica Cyclo Therapeutics compartió que había publicado datos nuevos y prometedores sobre la seguridad, eficacia...
Comienza inscripción para ensayo de fase 3 de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C
Estados Unidos:
Según una historia de MarketWatch, la empresa de biotecnología Cyclo Therapeutics anunció que ha procedido con la inscripción para su ensayo clínico de...
El ensayo clínico de terapia génica para la enfermedad de Krabbe comenzará este año
Estados Unidos:
Passage Bio ha anunciado recientemente que la Comisión Europea ha concedido la designación de fármaco huérfano para el PBKR03, una terapia génica para...
JR-171 para MPS 1 recibe estatus de medicamento huérfano de la EMA
Japón:
A finales de marzo de 2021, la empresa de productos farmacéuticos especializados JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. ("JCR") compartió que su candidato a fármaco en...
BanGLA, TRE posiblemente más eficaz para Fabry, nombrado fármaco huérfano en la UE
España:
NanoGLA, una versión potencialmente más eficaz de la terapia de reemplazo enzimático que administra la enzima faltante en la enfermedad de Fabry a través...
