Infusión en casa, necesidad de vida o muerte en tiempos de COVID-19
La paradoja de vida que enfrentan los enfermos con padecimientos raros, especialmente los lisosomales, cuando su vida depende de un medicamento que se administra...
Infusión en casa, una necesidad imperiosa en tiempos del COVID-19
Esta condición de infusión del tratamiento de remplazo enzimático (TRE) en casa, que salvaguardaría a nuestros enfermos, debe ser autorizada ipso facto. Los expertos...
FLT190 otorgó el estatus de medicamento huérfano en Europa como terapia génica potencial para...
Europa:
El candidato a terapia génica FLT190, diseñado para aumentar los niveles sanguíneos de la enzima alfa-GAL A, que se ve afectada en la enfermedad...
La comunidad de pacientes con EERR ya sabe cómo enfrentar retos: somos resiliencia
Ante la pandemia del COVID-19, la comunidad de pacientes con enfermedades raras podemos sentirnos abrumados por la inmensa cantidad de mensajes negativos, desalentadores y...
La FDA otorga medicamentos huérfanos, designaciones de enfermedades pediátricas raras para PR001 terapia genética...
EE.UU.
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de medicamento huérfano a Prevail Therapeutics®, la terapia de...
Avrobio autorizado para expandir a Estados Unidos su ensayo de terapia génica para...
La aprobación de la FDA de la solicitud IND de Avrobio para AVR-RD-02 se produjo unos meses después de que la terapia génica fuera designada como un medicamento huérfano para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher.
Terapia genética experimental para Gaucher ha obtenido designación de medicamento huérfano
Avrobio ha anunciado recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de medicamento huérfano a AVR-RD-02, un candidato experimental de terapia génica que está desarrollando la compañía como un tratamiento para la enfermedad de Gaucher