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Cuernavaca
martes 20 abril 2021
IB1001 tratamiento de Niemann-Pick tipo C

IB1001 eficaz para el tratamiento de Niemann-Pick tipo C

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Newswise, los datos de un ensayo clínico reciente que evaluó IB1001 en pacientes con enfermedad de Niemann-Pick tipo C, muestran que la terapia es...
Sanfilippo tipo a, Sanfilippo tipo B, terapia génica, medicamento huérfano

Inscripción y dosificación en curso en ensayos de Sanfilippo tipo A y B de...

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Los pacientes estadounidenses continúan siendo tratados en ensayos clínicos que prueban las terapias genéticas en investigación de Abeona Therapeutics: ABO-101 para aquellos con síndrome...
trtamiento, medicamento, enfermedad de Nieman Pick tipo C

Nueva solicitud de medicamento para tratamiento de Niemann-Pick tipo C

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Historia de globenewswire.com, la compañía biofarmacéutica Orphazyme A/S ha anunciado recientemente que ha presentado su solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) para su tratamiento experimental...
FDA, medicamento huérfano, FLT190, enfermedad de Fabry

La FDA otorga a Fabry Gene Therapy, FLT190, estado de medicamento huérfano

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La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha designado FLT190, una terapia genética en investigación para la enfermedad de Fabry,...
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Beneficios de la infusión en casa, dice Tany Collin-Histead

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Nuestra querida amiga Tanya Collin-Histead, miembro senior y pasada presidenta de la Alianza Internacional Gaucher (IGA, por sus siglas en inglés), nos explica los...

Beneficios de la infusión en casa, dice Manuel Posada

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El Prof. Manuel Posada de la Paz, director del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras (perteneciente al ISCIII o Instituto de Salud Carlos III)...

Toto, paciente Gaucher ante el COVID-19

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David “Toto” Peña Aragón, vocero internacional de FEMEXER e hijo de David Peña Castillo, ofrece su experiencia como paciente Gaucher ante la pandemia del...