Terapia génica MPS IIIA, ABO-102, muestra la eficacia en la actualización de prueba
Esta mañana, Abeona Therapeutics Inc. publicó datos positivos de su fase 1/2 de prueba para ABO-102 (AAV-SGSH), una terapia genética para el tratamiento del síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS III A).
El Cunqueiro investiga la Enfermedad de Fabry
El estudio de enfermedades genéticas raras también puede contribuir a comprender las causas de dolencias más frecuentes.
Designación de vía rápida otorgada a la terapia génica MPS II
En estudios preclínicos y modelos animales de MPS II, se ha demostrado que el tratamiento con RGX-121 restaura la actividad de la enzima I2S a niveles equivalentes o mayores que los de animales no afectados
Lyso-Gb1 el biomarcador más eficaz para controlar la enfermedad de Gaucher
El estudio retrospectivo se realizó en colaboración con Centogene y describe a los pacientes con enfermedad de Gaucher sometidos a tratamiento con ERT.
Ultragenyx anuncia la presentación y aprobación de nuevo tratamiento para ER
Ultragenyx anuncia la presentación y la aprobación de la FDA de una nueva solicitud de investigación de drogas para DTX401, una terapia génica para...
¡Es el Día Internacional de Pompe!
El tratamiento actual para la enfermedad de Pompe es la ERT (Terapia de reemplazo enzimático), un tratamiento IV que proporciona a los pacientes la enzima GAA de la que carecen.
Un diagnóstico precoz de las enfermedades lisosomales es clave para controlar su progresión
Diagnosticar de manera precoz las enfermedades lisosomales es de "gran importancia".
