Después de la reunión con la FDA, Amicus Therapeutics lanzará el Programa de la...
El tratamiento actual incluye terapia de reemplazo enzimático alglucosidasa alfa (Lumizyme) de Sanofi. Esta es una infusión, mientras que la AT-GAA de Amicus es una píldora.
Científicos descubren un mejor modelo de enfermedad de Batten en primates
Al establecer el análogo más cercano a la condición en humanos, la versión encontrada en monos tiene un gran potencial para el desarrollo de nuevos tratamientos y terapias.
El primer paciente ha sido tratado en un estudio de terapia génica para MPS...
El Estudio Empowers es un ensayo clínico de Fase 1/2 que estudiará los efectos del SB-318 en pacientes diagnosticados con MPS I.
¿Podría este hisopo bucal salvar vidas? Diagnóstico de prueba de Genepath Enfermedad de Krabbe...
Los síntomas infantiles de la enfermedad de Krabbe incluyen espasmos musculares, irritabilidad extrema, fiebre sin infección y pérdida del control de la cabeza.
Usando la terapia genética fetal para prevenir la enfermedad de Gaucher
Algunos de los autores del estudio participan en el desarrollo de la terapia génica para la enfermedad de Gaucher.
Desarrollo de la terapia de edición del genoma CRISPR-Cas9 personalizada para la enfermedad de...
Los investigadores que trabajan con enfermedades raras que tienen orígenes genéticos recurren cada vez más al uso de estas terapias como posibles opciones de tratamiento.
Un tratamiento MPS VII ha sido recomendado para su autorización en la UE
Ultragenyx espera saber más sobre la decisión de la Comisión Europea en el tercer trimestre de 2018 y planea postularse a los 28 países de la Unión Europea.
