Los investigadores dicen que es necesario realizar más estudios sobre MPSIII
Después de leer los títulos y los resúmenes, redujeron esta lista a 116 artículos.
Resultados de ensayos clínicos parecen prometedores para tratamiento de Niemann-Pick tipo C
El estudio duró un año e involucró a un total de 50 pacientes.
Avrobio planea seguir adelante con un estudio de fase 1/2 de una terapia génica...
Avrobio está desarrollando una terapia génica llamada AVR-RD-02 como un tratamiento potencial para las personas con enfermedad de Gaucher.
Avrobio se hunde en datos mixtos del ensayo de terapia génica de la enfermedad...
En otra noticia, Avrobio anunció que iniciará un ensayo de Fase I / II en Canadá para probar su tratamiento de terapia génica lentiviral AVR-RD-02 para la enfermedad de Gaucher.
Este medicamento podría ser un nuevo tratamiento para la enfermedad de Pompe
Los síntomas de la enfermedad de Pompe varían dependiendo de cuándo aparece.
La FDA retrasa la solicitud de comercialización para el tratamiento experimental de la enfermedad...
La FDA dice que no hay suficientes datos clínicos disponibles para respaldar dicha aplicación.
Los resultados preliminares del experimento de edición de genes sugieren el potencial para tratar...
Si bien este cambio es alentador, todavía no es definitivo si el procedimiento de edición de genes fue directamente responsable.
