Células de diseño: ¿el futuro de la medicina?
Si bien es demasiado pronto para determinar por completo el éxito de estos tratamientos, las posibilidades y el potencial parecen ser infinitos.
Progreso lento pero constante hacia la edición de genes para el síndrome de Hunter...
La eficacia preliminar de la edición de genes se acaba de documentar en pacientes con síndrome de Hunter y síndrome de Hurler. Estas condiciones son el resultado de un gen faltante. Este gen es responsable de producir una enzima que ayuda al cuerpo a descomponer los compuestos de azúcar.
¿Qué es la Enfermedad de Gaucher? 4 claves para su detección precoz
Los pacientes con Enfermedad de Gaucher, sin tratamiento, pueden tener daños sistémicos severos que incluso pueden conducirlos a daños irreversibles.
Sanofi-Genzyme y SEMI impulsan un proyecto de investigación sobre la Enfermedad de Pompe
En la actualidad, esta patología no tiene cura pero existen tratamientos para el manejo de los síntomas y la progresión de la patología.
Terapia génica MPS IIIA, ABO-102, muestra la eficacia en la actualización de prueba
Esta mañana, Abeona Therapeutics Inc. publicó datos positivos de su fase 1/2 de prueba para ABO-102 (AAV-SGSH), una terapia genética para el tratamiento del síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS III A).
Un paciente recibe por primera vez una terapia destinada a modificar directamente su genoma
Esta enfermedad, que afecta a diversos tejidos, está causada por la presencia de mutaciones en el gen IDS, que codifica para la enzima iduronato sulfatasa, implicada en la degradación de los glicosaminoglicanos.
El primer paciente ha sido tratado en un estudio de terapia génica para MPS...
El Estudio Empowers es un ensayo clínico de Fase 1/2 que estudiará los efectos del SB-318 en pacientes diagnosticados con MPS I.
