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Cuernavaca
jueves 28 marzo 2024
Un estudio observacional realiza un seguimiento a largo plazo de pacientes con enfermedad de Niemann-Pick tipo B

Un estudio observacional realiza un seguimiento a largo plazo de pacientes con enfermedad de...

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El estudio sirvió para recopilar datos importantes de observación sobre el curso de esta enfermedad, que generalmente se observó que progresaba lentamente y tiene un mejor pronóstico que algunas otras formas de enfermedad de Niemann-Pick.

Terapias genéticas para la enfermedad de Pompe y otras enfermedades raras están en desarrollo

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El tratamiento primario para la enfermedad de Pompe es el reemplazo de enzimas.
Sanfilippo, crecimiento

Investigadores alemanes; los nuevos gráficos de crecimiento desde el nacimiento hasta la edad adulta...

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Los gráficos, que muestran los patrones de crecimiento de las personas con síndrome de Sanfilippo desde el nacimiento hasta la edad adulta temprana, también proporcionarán una base para que los investigadores ayuden a evaluar el impacto de las estrategias terapéuticas a medida que se desarrollan.

Células de diseño: ¿el futuro de la medicina?

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Si bien es demasiado pronto para determinar por completo el éxito de estos tratamientos, las posibilidades y el potencial parecen ser infinitos.
Fabry gen

Progreso lento pero constante hacia la edición de genes para el síndrome de Hunter...

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La eficacia preliminar de la edición de genes se acaba de documentar en pacientes con síndrome de Hunter y síndrome de Hurler. Estas condiciones son el resultado de un gen faltante. Este gen es responsable de producir una enzima que ayuda al cuerpo a descomponer los compuestos de azúcar.

¿Qué es la Enfermedad de Gaucher? 4 claves para su detección precoz

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Los pacientes con Enfermedad de Gaucher, sin tratamiento, pueden tener daños sistémicos severos que incluso pueden conducirlos a daños irreversibles.
Investigadores de Vancouver descubren que las células sanguíneas podrían ayudar a evaluar la eficacia de Ambroxol en GD tipo 3

Investigadores de Vancouver descubren que las células sanguíneas podrían ayudar a evaluar la eficacia...

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Un artículo reciente en CheckOrphan describe un estudio realizado por investigadores en el Centro de Investigación y Tratamiento de Trastornos Lisosomicos y Raras en Vancouver, B.C. El estudio examina los efectos del ambroxol en pacientes con Gaucher tipo 3.