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Cuernavaca
miércoles 28 octubre 2020
Los pacientes de Gaucher deben ser monitoreados cuidadosamente para la salud ósea, sugiere un informe de caso

Los pacientes de Gaucher deben ser monitoreados cuidadosamente para la salud ósea, sugiere un...

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El estudio, "Manifestaciones óseas en la enfermedad de Gaucher neuronopática mientras recibían altas dosis de terapia de reemplazo enzimático", se publicó en la revista Molecular Genetics and Metabolism.
Gaucher, medicamento huérfano

Galafold tiene un efecto positivo en pacientes con Fabry con mutaciones susceptibles, según un...

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Galafold (migalastat) de Amicus Therapeutics brinda beneficios clínicos a los pacientes portadores de mutaciones susceptibles de la enfermedad de Fabry, independientemente de la gravedad de la enfermedad, según muestra un ensayo de Fase 3.

Nuevo tratamiento para la enfermedad de Pompe llega a ensayos clínicos

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El tratamiento más común para los pacientes con enfermedad de Pompe en este momento es la terapia de reemplazo enzimático (ERT).

Sanofi presenta los datos de seguridad de la Fase 1/2 en Pompe

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Los datos no mostraron evidencia de inhibición de la actividad de la enzima durante el período de análisis.
Un estudio observacional realiza un seguimiento a largo plazo de pacientes con enfermedad de Niemann-Pick tipo B

Un estudio observacional realiza un seguimiento a largo plazo de pacientes con enfermedad de...

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El estudio sirvió para recopilar datos importantes de observación sobre el curso de esta enfermedad, que generalmente se observó que progresaba lentamente y tiene un mejor pronóstico que algunas otras formas de enfermedad de Niemann-Pick.

Terapias genéticas para la enfermedad de Pompe y otras enfermedades raras están en desarrollo

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El tratamiento primario para la enfermedad de Pompe es el reemplazo de enzimas.
Sanfilippo, crecimiento

Investigadores alemanes; los nuevos gráficos de crecimiento desde el nacimiento hasta la edad adulta...

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Los gráficos, que muestran los patrones de crecimiento de las personas con síndrome de Sanfilippo desde el nacimiento hasta la edad adulta temprana, también proporcionarán una base para que los investigadores ayuden a evaluar el impacto de las estrategias terapéuticas a medida que se desarrollan.