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Cuernavaca
miércoles 25 noviembre 2020
enfermedad neuronopática de Gaucher, cerebro infecciones

La respuesta inmune neuronopática de Gaucher podría proteger al cerebro de infecciones

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La enfermedad neuropática de Gaucher,  induce una respuesta inmune que protege contra las infecciones virales en el cerebro, según un estudio preliminar en animales. Comprender...
terapia genética experimental, gangliosidosis GM1, enfermedad pediátrica rara

La terapia genética experimental para gangliosidosis GM1 recibe designación de enfermedad pediátrica rara

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Historia de BioSpace, la compañía de terapia génica Axovant Gene Therapies Ltd., anunció recientemente que recibió la designación de Enfermedad Pediátrica Rara de la...
terapia de reducción de sustrato para Gaucher neuronopático

La terapia de reducción de sustrato para Gaucher neuronopático muestra eficacia

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Un candidato a terapia de reducción de sustrato (SRT) conocido como Genz-667161 redujo efectivamente la acumulación de glucocerebrósido en el cerebro, mejoró la supervivencia...
RGX-121 terapia genética, síndrome de Hunter

El programa de terapia genética experimental para el síndrome de Hunter (MPS II) comienza...

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Estados Unidos: Historia de PR Newswire, la empresa de biotecnología REGENXBIO Inc. anunció recientemente planes para expandir su programa de desarrollo RGX-121. RGX-121 se está...
escoliosis, enfermedad de Pompe

Manejo de la escoliosis en la enfermedad de Pompe de inicio tardío

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La enfermedad de Pompe de aparición tardía puede ocurrir durante la fase más grande de crecimiento y desarrollo de un niño. Esto puede tener...
trasplante de células madre hematopoyéticas, EERR

Nuevo acondicionamiento de intensidad reducida para el TCMH resultó beneficioso para 20 enfermedades raras

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Pittsburgh: Un estudio reciente publicado en la revista Blood Advances ha documentado que el trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) es seguro y eficaz para...
arimoclomol fármaco, tratamiento Niemann-Pick tipo C

FDA acepta acuerdo de confidencialidad de revisión prioritaria a un posible fármaco para Niemann-Pick...

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Historia de globenewswire.com, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aceptó recientemente la Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) para arimoclomol....