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jueves 28 marzo 2024
India, pacientes, eerr

Takeda Pharmaceutical lanza trío de terapias de reemplazo de enzimas en India

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Comunicado de prensa de Takeda Pharmaceutical Company publicado por For Press Release, la compañía ha lanzado una colección de terapias de reemplazo enzimático para su uso en el tratamiento de los trastornos de almacenamiento lisosómico que son de particular prevalencia en la India.
Síndrome de Sanfilippo, BioMarin

Allievex continuará con programa clínico de BioMarin

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Allievex ha obtenido una licencia mundial exclusiva para tralesinidasa alfa de BioMarin, y asumirá todas las obligaciones financieras asociadas con el desarrollo y comercialización de la terapia, y gestionará todos los estudios en el programa clínico, que continuarán sin interrupciones.
American Kidney Fund, Sanofi Genzyme, campaña enfermedad de Fabry

American Kidney Fund y Sanofi Genzyme se asocian para nueva campaña contra la enfermedad...

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Estados Unidos: Comunicado de prensa del American Kidney Fund (AKF), la organización, que se dedica a combatir la enfermedad renal, se ha asociado con la...
medicamentos, fármacos, tratamientos, eerr

Amicus Therapeutics continúa desarrollando tratamientos de investigación para Fabry, Pompe y Batten

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Amicus Therapeutics tiene hasta 14 fármacos en investigación actualmente en desarrollo para el tratamiento de enfermedades raras, incluidas las enfermedades de Fabry, Pompe y Batten. Otras afecciones poco frecuentes, como la enfermedad de Niemann-Pick tipo C y las mucopolisacaridosis, también están representadas, con tratamientos para ellas también en el desarrollo de Amicus.
mucopolisacaridosis tipo 6, ensayo odiparcilo

Inventiva presentará resultados del ensayo sobre enfermedad de Maroteaux-Lamy en próxima conferencia

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Europa: Historia de globenewswire.com, la compañía Biofarmacéutica Inventiva presentará los hallazgos de un reciente ensayo clínico de fase IIa en el próximo 16º WorldSymposium ™...
terapia génica Avrobio elimina el sustrato tóxico en un paciente Fabry

La terapia génica Avrobio elimina el sustrato tóxico en un paciente Fabry

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Estados Unidos: El primer paciente con la enfermedad de Fabry tratado con la plataforma de terapia génica Platón de Avrobio en un ensayo de fase...
sanfilippotipo tipo 3

Sanfilippo debe considerarse en el diagnóstico del síndrome de Landau Kleffner

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Según un estudio de caso reciente, se debe considerar la detección de trastornos metabólicos, como el síndrome de Sanfilippo, en pacientes diagnosticados inicialmente con el síndrome de Landau Kleffner.