Desarrollo de la terapia de edición del genoma CRISPR-Cas9 personalizada para la enfermedad de...
Los investigadores que trabajan con enfermedades raras que tienen orígenes genéticos recurren cada vez más al uso de estas terapias como posibles opciones de tratamiento.
Sanofi presenta los datos de seguridad de la Fase 1/2 en Pompe
Los datos no mostraron evidencia de inhibición de la actividad de la enzima durante el período de análisis.
Pacientes con enfermedades raras reciben atención integral en el ISSSTE
Las enfermedades raras son aquellas que son poco frecuentes y afectan a un pequeño número de personas, comparado con la población en general.
La innovación en la puerta de tu casa: Programas de entrega de medicamentos y...
Se llevo a cabo el cuarto episodio de #AMIIFLab, donde se expusieron las diversas soluciones de empresas agremiadas como Takeda, Roche y BioMarin, para...
El tratamiento experimental para el síndrome de Sanfilippo tipo B obtiene la designación de...
Esta terapia está en desarrollo como tratamiento para la mucopolisacaridosis IIIB, también conocida como síndrome de Sanfilippo. ABO-101 es una terapia génica mediada por AAV de un solo uso.
Enfermedad de Fabry y Shoshin
Un concepto japonés llamado shoshin podría ayudar a las personas con enfermedades como la enfermedad de Fabry a cambiar su perspectiva y ver su...
Nutrición y ejercicio en la enfermedad de Pompe
Resumen del artículo científico sobre la enfermedad de Pompe
Artículo escrito por Mark A. Tarnopolsky y Mats I. Nilsson para la revista «Annals of Translational...
