Posible tratamiento para enfermedad de Pompe que se evaluará bajo revisión prioritaria
Según un comunicado de prensa de la empresa biofarmacéutica Sanofi, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado la...
Terapia del habla para el síndrome de Sanfilippo
El síndrome de Sanfilippo es un trastorno genético poco común relacionado con el metabolismo de una gran molécula de azúcar llamada heparán sulfato. La...
El nuevo candidato a terapia génica HMI-203 podría tratar el síndrome de Hunter
Estados Unidos:
A finales de octubre de 2020, Homology Medicines ("Homology") anunció el desarrollo de un nuevo programa de terapia génica para tratar a pacientes...
Bayer adquiere AskBio y su programa de terapia genética para la enfermedad de Pompe
Bayer llegó a un acuerdo para adquirir Asklepios BioPharmaceutical (AskBio), incluido su programa clínico de ACT-101, una terapia genética experimental de una sola vez...
La terapia genética recibe designación de enfermedad pediátrica rara para enfermedad de Sandhoff y...
Estados Unidos:
Historia de GlobeNewswire, la compañía de terapia génica Axovant Gene Therapies Ltd., anunció recientemente que su terapia génica AXO-AAV-GM2 recibió la designación de...
Terapia AVR-RD-02 para Gaucher tipo 1 obtiene estatus de fármaco huérfano en la UE
Estados Unidos:
Una terapia génica experimental conocida como AVR-RD-02 ha recibido la designación de fármaco huérfano de la Comisión Europea para el tratamiento de la...
American Kidney Fund y Sanofi Genzyme se asocian para nueva campaña contra la enfermedad...
Estados Unidos:
Comunicado de prensa del American Kidney Fund (AKF), la organización, que se dedica a combatir la enfermedad renal, se ha asociado con la...