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Cuernavaca
sábado 6 marzo 2021
Sanofi, FDA, medicamento avalglucosidasa alfa, tratamiento Pompe

Posible tratamiento para enfermedad de Pompe que se evaluará bajo revisión prioritaria

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Según un comunicado de prensa de la empresa biofarmacéutica Sanofi, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado la...
Terapia habla, síndrome de Sanfilippo

Terapia del habla para el síndrome de Sanfilippo

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El síndrome de Sanfilippo es un trastorno genético poco común relacionado con el metabolismo de una gran molécula de azúcar llamada heparán sulfato. La...
terapia génica HMI-203, síndrome de Hunter

El nuevo candidato a terapia génica HMI-203 podría tratar el síndrome de Hunter

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Estados Unidos: A finales de octubre de 2020, Homology Medicines ("Homology") anunció el desarrollo de un nuevo programa de terapia génica para tratar a pacientes...
Bayer ACT101 terapia genética experimental, Pompe

Bayer adquiere AskBio y su programa de terapia genética para la enfermedad de Pompe

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Bayer llegó a un acuerdo para adquirir Asklepios BioPharmaceutical (AskBio), incluido su programa clínico de ACT-101, una terapia genética experimental de una sola vez...
enfermedad pediátrica rara para enfermedad de Sandhoff y Tay-Sachs

La terapia genética recibe designación de enfermedad pediátrica rara para enfermedad de Sandhoff y...

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Estados Unidos:   Historia de GlobeNewswire, la compañía de terapia génica Axovant Gene Therapies Ltd., anunció recientemente que su terapia génica AXO-AAV-GM2 recibió la designación de...
Gaucher tipo 1, terapia AVR-RD-02, fármaco huérfano, UE

Terapia AVR-RD-02 para Gaucher tipo 1 obtiene estatus de fármaco huérfano en la UE

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Estados Unidos: Una terapia génica experimental conocida como AVR-RD-02 ha recibido la designación de fármaco huérfano de la Comisión Europea para el tratamiento de la...
American Kidney Fund, Sanofi Genzyme, campaña enfermedad de Fabry

American Kidney Fund y Sanofi Genzyme se asocian para nueva campaña contra la enfermedad...

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Estados Unidos: Comunicado de prensa del American Kidney Fund (AKF), la organización, que se dedica a combatir la enfermedad renal, se ha asociado con la...