ERT ayuda a restaurar parcialmente el proceso de reciclaje en células de Gaucher, pacientes...
La terapia de reemplazo enzimático (ERT, por sus siglas en inglés) puede ayudar a restaurar los procesos normales de reciclaje de orgánulos que ocurren en las células, mejorando la producción de energía en pacientes con enfermedad de Gaucher y Fabry, según un estudio.
Los desafíos del tratamiento de enfermedades raras
En un artículo publicado por SciTech Europa, la profesora Susanne Gerit Kircher de la Universidad Médica de Viena analiza algunas de las dificultades experimentadas...
Investigadores esperan reutilizar el medicamento de dolor de vejiga para la mucopolisacaridosis
Según un artículo de R&D, los investigadores de la Escuela de Medicina Icahn de Mount Sinai, con sede en la ciudad de Nueva York,...
Posible terapia génica para la enfermedad de Danon que se traslada al ensayo clínico...
La enfermedad de Danon es una condición rara causada por un gen LAMP-2 mutado. Este gen tiene tres formas diferentes: LAMP-2A, 2B y 2C....
Las enfermedades de almacenamiento lisosomal son candidatos ideales para la terapia génica a base...
Los trastornos de almacenamiento lisosomal son candidatos ideales para el posible beneficio curativo derivado de la tecnología de lentivirus de AVROBIO. Los trastornos de...
El tratamiento experimental de la enfermedad de Fabry obtiene una designación de fármaco huérfano
De acuerdo con una historia de Fabry Disease News, el desarrollador de medicamentos Avrobio anunció recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de...
La inhibición de la quinasa ABL al factor TFEB y promueve la limpieza celular...
Los lisosomas son organelos celulares que juegan un rol fundamental en la homeostasis celular al estar involucrados en procesos tales como: la reparación de...
