La terapia génica para 12 enfermedades raras se investigará gracias a esta asociación entre la industria y la academia

La terapia génica para 12 enfermedades raras se investigará gracias a esta asociación entre la industria y la academia

Colaboración extendida

Amicus Therapeutics acaba de anunciar que está ampliando su colaboración con la Escuela de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania para los próximos cinco años. Esta colaboración se centra en el Programa de de Penn (GTP). Amicus invertirá 10 millones de dólares cada año en Penn a cambio del acceso específico a la enfermedad al GTP, con la esperanza de que les permita desarrollar nuevas terapias y tecnologías. La financiación le permite a Penn avanzar en su investigación y licenciar tecnologías que se desarrollan como resultado de la colaboración.

Esta colaboración combina la experiencia de Penn en tecnologías de transferencia de genes con la especialidad en glicobiología e ingeniería de proteínas de Amicus.

La alianza extendida es un “Acuerdo de Investigación, Colaboración y Licencia”.


El foco

El acuerdo extendido ha permitido a Amicus y Penn ampliar su trabajo de 3 a 6 programas enfocados en enfermedades genéticas raras y agregar 12 enfermedades más raras a su perfil.

Al principio, su acuerdo incluyó el trabajo con la enfermedad de Fabry, el trastorno por deficiencia de CDKL5, la enfermedad de Pompe y un trastorno metabólico que no se reveló. Esta colaboración prolongada les ha permitido agregar el síndrome de Sanfilippo (MPS IIIA y MPS IIIB) y Niemann-Pick Tipo C. Además, colaborarán en la investigación que examina las terapias genéticas para la mayoría de los trastornos lisosomales (LD).

Además de estas afecciones, Amicus también tiene derechos para investigar terapias para el síndrome de Angelman, el síndrome de Rett y la distrofia miotónica.


Progreso en Pompe

En abril, gracias a la colaboración previa con Penn, Amicus anunció datos preclínicos extremadamente prometedores de un programa de terapia génica que utiliza AAV para la enfermedad de Pompe. La enfermedad de Pompe es un tipo de trastorno de almacenamiento lisosomal. Es causada por una deficiencia de GAA que hace que el glucógeno se acumule en las células. Los datos de la terapia génica preclínica mostraron una reducción del glucógeno en cada tejido clave y una captación celular más uniforme, así como una orientación lisosomal más uniforme. Superó todas las expectativas de los investigadores.

Esta investigación se llevó a cabo en la Sociedad Americana de Terapia Genética y Celular ubicada en Washington, DC.

Esta investigación preclínica en ratones fue posible gracias a la colaboración inicial de las dos organizaciones, y están entusiasmados de ver qué otros resultados innovadores pueden surgir de esta colaboración ampliada.

Dado que estos resultados preclínicos para la enfermedad de Pompe fueron tan positivos, las empresas están adelantadas a lo programado para su programa Pompe. Ahora creen que podrán elegir su candidato clínico este año. Esto significa que podrán ingresar a los estudios de habilitación de IND en 2019.


Lo que podría significar

Esta colaboración prolongada de 5 años en última instancia permite que el conocimiento y la experiencia de estas dos organizaciones se amplíen a más enfermedades. Pueden aplicar el conocimiento que ya tienen a otras condiciones poco comunes que podrían beneficiarse. Esto podría llevar a nuevos candidatos a la terapia génica para afecciones que actualmente tienen opciones de tratamiento extremadamente limitadas.

Con suerte, otros investigadores se inspirarán en la colaboración de estas organizaciones en cuanto a lo que puede surgir de una asociación entre la industria y la academia. Tal como lo demuestra la investigación preclínica extremadamente positiva para la enfermedad de Pompe, pueden suceder cosas sorprendentes cuando se unen mentes expertas.

La esperanza es que esta colaboración conduzca a terapias efectivas o incluso curas para pacientes con , y que mejore la calidad de vida de quienes sufren enfermedades debilitantes en todo el mundo.

Trudy Horsting

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Fuente: http://bit.ly/2wA7mRK