El ensayo clínico del síndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB) continúa progresando

El ensayo clínico del síndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB) continúa progresando

Según una historia de globenewswire.com, la compañía biofarmacéutica Abeona Therapeutics, Inc. publicó recientemente un anuncio sobre el de fase 1/2 de la compañía, que está probando la terapia génica de investigación ABO-101 de la compañía como tratamiento para el síndrome de Sanfilippo. tipo B. El ensayo ha completado la dosificación de los pacientes que pertenecen a la primera cohorte, y el primer paciente de la segunda cohorte acaba de recibir la terapia por primera vez. Abeona está comprometida con el desarrollo de terapias celulares y genéticas para una variedad de enfermedades graves.


Sobre el Síndrome de Sanfilippo

El síndrome de Sanfilippo, también conocido como mucopolisacaridosis III (MPS III), es una enfermedad de almacenamiento lisosomal genética rara. Está vinculado a una deficiencia en la enzima responsable de la descomposición del sulfato de heparano. Hay cuatro tipos diferentes de síndrome de Sanfilippo y cada uno es causado por una mutación genética diferente. En el tipo B, las mutaciones afectan al gen NAGLU. La mutación causada es la única característica definitoria de los diferentes tipos, que de lo contrario se presentan de manera similar. Los síntomas incluyen anomalías de comportamiento, demencia, trastornos del sueño, dificultad para hablar, retrasos en el desarrollo, sordera y pérdida de movimiento. Actualmente no hay terapias para modificar la enfermedad disponibles para este trastorno. Sin embargo, el reemplazo de la médula ósea puede ser útil si se implementa temprano. La mayoría de los pacientes no sobreviven más allá de sus años de adolescencia, pero algunos pueden sobrevivir hasta los 30 años.


ABO-101 y el ensayo clínico

ABO-101 está pensado como una terapia génica de un solo uso, lo que significa que después de una administración única, el paciente experimentará un beneficio clínico a largo plazo, suponiendo que la terapia sea efectiva. La terapia utiliza un vector de AAV para entregar una copia corregida del gen NAGLU en las células afectadas por el síndrome de Sanfilippo tipo B. Se espera que el ensayo clínico incluya un total de nueve pacientes que tengan al menos seis meses de edad. Las dos cohortes en el estudio tienen la intención de probar dos dosis diferentes de la terapia.

Dado que el tratamiento del síndrome de Sanfilippo en todas sus formas sigue siendo en gran parte de soporte y sintomático, el desarrollo de una terapia génica eficaz para el trastorno sería un avance importante en el tratamiento. Esté atento a los resultados de este ensayo, ya que definitivamente podrían ser un gran problema para los afectados por esta rara enfermedad.

James Moore

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Fuente: http://bit.ly/2VT7oTE