Grupo sin fines de lucro trabaja para crear conciencia sobre las enfermedades raras en la India

Grupo sin fines de lucro trabaja para crear conciencia sobre las enfermedades raras en la India

Con un estimado de 1.370 millones de habitantes, India probablemente superará a China en cinco años como el país más poblado del mundo.

Eso también significa que tendrá más pacientes de enfermedades raras que cualquier otra nación. Ya tiene más del doble que la Unión Europea de 28 miembros.

Harsha K. Rajasimha, un científico de datos genómicos de Bangalore, es fundador y director de la recién creada Organización para Enfermedades Raras de la India (ORDI).

El vendedor ambulante de Delhi vende agua fría en un carrito por dos rupias por vaso. (Foto por Larry Luxner)

“Somos una organización paraguas nacional que representa la voz colectiva de más de 70 millones de personas con enfermedades raras en la India”, dijo Rajasimha en una entrevista reciente. “Nuestra misión es construir puentes de colaboración entre los EE. UU. Y la India, y conectarlos con grupos de defensa del paciente, con investigaciones o ensayos clínicos en los EE. UU. ,y con consorcios internacionales”.

Rajasimha fue ponente en el Congreso Mundial de Drogas Huérfanos de 2019, que tuvo lugar del 10 al 12 de abril en National Harbor en Oxon Hill, Maryland.

“Hay múltiples desafíos, comenzando con la falta de conciencia pública sobre las enfermedades raras”, dijo. “En segundo lugar está obteniendo un diagnóstico más rápido de enfermedades raras. El tratamiento llega al final, porque el 95% de las enfermedades raras no tienen ningún tratamiento. Sin embargo, algunos son trastornos metabólicos que pueden tratarse con dietas y suplementos “.

ORDI, que representa de 25 a 30 grupos de pacientes en la India, también está registrada en los Estados Unidos como una organización benéfica 501 (c) (3) llamada ORDI USA. La organización benéfica fue formada por Rajasimha y Prasanna Shirol, el padre de un niño con la enfermedad de Pompe. ORDI USA es miembro de la Organización Nacional para Enfermedades Raras (NORD) con sede en Connecticut.

Como tal, ORDI USA pone el 70% de sus esfuerzos en ayudar a los pacientes de EE. UU. A conectarse con los recursos existentes en los Institutos Nacionales de la Salud (NIH), la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. y organizaciones sin fines de lucro como NORD y Global Genes.

El 30% restante se destina a permitir el acceso a la terapia a través de las fronteras y financiar iniciativas clave en la India, como la primera línea directa de enfermedades raras 24/7 del país, +91 8892 555000, así como programas de extensión comunitaria, un centro de vida asistida para enfermedades raras, pacientes, y un ambicioso instituto de enfermedades raras en Nueva Delhi.


Política de enfermedades raras en la India

Rajasimha, de 40 años, ha estado viviendo en el área de Washington, DC, durante los últimos 19 años. Estudió en Virginia Tech y ha trabajado en NIH. Se volvió activo en el campo de las enfermedades raras después de perder a un niño por un trastorno congénito en 2012.

“Estaba decidido a aplicar mis años de experiencia en investigación clínica post-doctoral en NIH y en la experiencia de la industria para desarrollar productos y soluciones para acelerar la investigación clínica”, dijo. “Me involucré en la defensa del paciente y me conecté con numerosos pacientes, padres, investigadores y filántropos inspiradores que habían experimentado mejor o peor”.

Un niño pasa junto a una mezquita en Nueva Delhi. (Foto por Larry Luxner)

India no tiene una definición estándar de lo que constituye una enfermedad rara (en los Estados Unidos, es un trastorno que afecta a menos de 200,000 personas; en la UE, es una enfermedad que afecta a menos de 1 en 2,000).

Teniendo en cuenta la enorme población de la India, ORDI sugiere que una enfermedad se defina como rara si afecta a menos de 1 en 5,000 personas.

A principios de este mes, ORDI patrocinó la 7ª Conferencia Internacional sobre Enfermedades Raras y No Diagnosticadas: Abordando las necesidades de los pacientes por Desórdenes Raros en la India. El evento del 13 al 15 de abril tuvo lugar en Nueva Delhi.

Rajasimha dijo que en 2017, el gobierno de la India anunció una política nacional para el tratamiento de los desórdenes raros, pero “retiró sin ceremonias” esa política el año siguiente. ORDI ahora está apelando a la Corte Suprema de la India para restablecer la política.

Mientras tanto, también está instando a los gobiernos estatales de la India a implementar sus propias políticas sobre enfermedades raras, porque muchas decisiones oficiales de atención médica se toman a nivel estatal, en lugar de nacional, como en los Estados Unidos.

“Hay miles de enfermedades raras, pero el tratamiento está disponible solo para algunas de ellas”, Shirol, el cofundador del grupo, escribió recientemente en cartas a los secretarios de salud, ministros de salud, secretarios principales y ministros principales de los 29 países de la India. “El tratamiento y la atención de apoyo también están fuera del alcance de la mayoría de las familias. Teniendo en cuenta estos problemas, necesitamos el apoyo del gobierno para promover el diagnóstico precoz y preciso y los programas de detección de enfermedades raras, incluida la rehabilitación y el asesoramiento adecuados, que pueden hacer que las vidas de los pacientes sean menos dolorosas “.


La ‘Carrera por 7’

La mayoría de los indus con enfermedades raras no han sido diagnosticados, dijo Rajasimha.

“Permanecen sin diagnosticar durante largos períodos de tiempo, por lo que el primer paso es que todas las personas que viven con afecciones sin diagnosticar obtengan un diagnóstico para que sepamos que lo que tienen es una enfermedad rara”, dijo. “Una vez que sepamos eso, podemos ver si ya hay un tratamiento disponible en los EE. UU. o Europa, y ver si hay ensayos clínicos en curso”.

El atestado mercado de Chandni Chowk, también conocido como Delhi 6. India pronto superará a China como la nación más poblada del mundo, con 1.450 millones de personas. (Foto por Larry Luxner)

“El costo de la atención médica en la India es bajo; “El 90% de las personas paga de su bolsillo, mientras que solo el 10% está cubierto por los programas de seguro de salud”, dijo Rajasimha. Incluso las cirugías a corazón abierto cuestan solo $ 10,000, lo que ha llevado a una afluencia de los llamados “turistas médicos” a la India, un país cuyos mayores problemas de salud son la diabetes, la hipertensión, el SIDA y la tuberculosis.

Los trastornos de almacenamiento lisosomal como la enfermedad de Pompe y la enfermedad de Gaucher son relativamente más comunes en la India que en los países occidentales. La Distrofia Muscular de Duchenne y la AtrofiaMuscular Espinal (SMA) también se observan en toda la India, pero las terapias disponibles para estas afecciones, cuyos costos son astronómicos incluso para los estándares de los EE. UU., son inalcanzables en la India.

“Spinraza (nusinersen) para SMA ha sido aprobada pero es muy costosa. “Estamos en el proceso de descubrir cómo podemos ayudar al grupo de SMA en India a obtener acceso a Spinraza”, dijo Rajasimha, refiriéndose al medicamento Biogen aprobado por la FDA, que se vende por $ 750,000 el primer año y $ 375,000 cada año después. “Pero tendría que tener un precio en consecuencia. Las compañías farmacéuticas ganarían tres veces más pacientes que en los EE. UU. o Europa, por lo que si pueden proporcionarlo a un tercio del costo, sería un ganar-ganar “.

Larry Luxner

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Fuente: http://bit.ly/2VxXlmd