Según una historia de finanznachrichten de, la compañía biofarmacéutica Abeona Therapeutics, Inc. anunció recientemente que su producto médico experimental ABO-101 obtuvo la designación de Vía Rápida de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). Esta terapia está en desarrollo como tratamiento para la mucopolisacaridosis IIIB, también conocida como síndrome de Sanfilippo. ABO-101 es una terapia génica mediada por AAV de un solo uso.
Sobre el Síndrome de Sanfilippo
El síndrome de Sanfilippo, que también se conoce como mucopolisacaridosis III, es una enfermedad de almacenamiento lisosomal genética rara. Está vinculado a una deficiencia en la enzima responsable de la descomposición del sulfato de heparano. Hay cuatro tipos diferentes de síndrome de Sanfilippo y cada uno es causado por una mutación genética diferente. En el tipo A, la mutación afecta al gen SGSH. La mutación causada es la única característica definitoria de los diferentes tipos, que de lo contrario se presentan de manera similar. Los síntomas incluyen anomalías de comportamiento, demencia, trastornos del sueño, dificultad para hablar, retrasos en el desarrollo, sordera y pérdida de movimiento. Actualmente no hay terapias para modificar la enfermedad disponibles para este trastorno. Sin embargo, el reemplazo de la médula ósea puede ser útil si se implementa temprano. La mayoría de los pacientes no sobreviven más allá de sus años de adolescencia, pero algunos pueden sobrevivir hasta los 30 años.
Acerca de la designación de vía rápida
La designación Fast Track es un programa ofrecido por la FDA que tiene como objetivo ayudar a acelerar la revisión de los tratamientos experimentales que tienen el potencial de satisfacer las necesidades médicas actualmente insatisfechas en afecciones médicas y enfermedades graves y potencialmente mortales. Cuando un producto obtiene la designación de Fast Track, se beneficiará de interacciones y colaboración más frecuentes entre el desarrollador y los funcionarios de la agencia. El producto también puede ser elegible para una aprobación acelerada y una revisión prioritaria si se cumplen otros criterios. ABO-101 también ha ganado la designación de medicamento huérfano.
Acerca de ABO-101
ABO-101 es una terapia génica de un solo uso que tiene el potencial de revolucionar el tratamiento del síndrome de Sanfilippo. Esta terapia experimental está destinada a entregar una copia funcional del gen afectado, que en el tipo B es el gen NAGLU. Este reemplazo debería, en teoría, permitir que el paciente produzca la enzima que normalmente es deficiente en aquellos con la enfermedad. El progreso futuro de los ensayos con esta terapia debe ser observado de cerca, ya que el éxito haría de esta terapia un cambio de juego para el síndrome de Sanfilippo tipo B.
James Moore
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Fuente: http://bit.ly/2D9w4f8
