Amicus Therapeutics (Nasdaq: FOLD) ha anunciado hoy que la U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha concedido la aprobación acelerada a Galafold® (migalastat) 123 mg cápsulas. Galafold es un medicamento oral y personalizado indicado por la Comisión Europea para el tratamiento a largo plazo de adultos y adolescentes de 16 años de edad y mayores con un diagnóstico confirmado de enfermedad de Fabry (deficiencia de ?-galactosidasa A) y portadores de mutaciones susceptibles de responder al tratamiento.
Galafold se aprobó mediante el proceso de Aprobación Acelerada – Subpart H, basado en la reducción de los niveles del sustrato globotriaosilceramida (GL-3) en los capilares intersticiales renales. Como una condición de esta aprobación acelerada, Amicus Therapeutics continuará estudiando Galafold en un programa confirmatorio de estudios fase 4. Galafold es una cápsula que se toma en días alternos a la misma hora del día. La FDA ha aprobado Galafold para 348 variantes genéticas del gen GLA susceptibles de responder a este tratamiento. Galafold es el primer medicamento oral para la enfermedad de Fabry y la primera terapia aprobada para esta enfermedad en Estados Unidos en más de 15 años.
John F. Crowley, Presidente y Director General de Amicus Therapeutics, Inc., declaró, “Esta aprobación de la FDA para Galafold es un momento de cambio para las personas con enfermedad de Fabry que viven en Estados Unidos al facilitar, tras más de 15 años, una nueva opción terapéutica para los pacientes adultos con mutaciones del gen GLA susceptibles de responder a este tratamiento. La comunidad de enfermos Fabry ha tenido una participación active en cada fase del desarrollo de este fármaco. Estamos muy agradecidos a esta extraordinaria y apasionada comunidad, especialmente a los pacientes y facultativos, que han hecho posible la investigación mediante su participación en los ensayos clínicos, así como a los reguladores de Estados Unidos y a nuestro siempre persistente y dedicado equipo de Amicus. Este éxito enfatiza la misión de nuestra compañía, que está centrada en transformar las vidas de las personas que viven con enfermedades raras. Con nuestro nuevo y muy motivado equipo americano, estamos preparados para poner Galafold a disposición de tantos pacientes, en los que esté indicado, como sea posible:
La enfermedad de Fabry es un trastorno raro, progresivo y hereditario caracterizado por un gen (GLA) defectuoso que causa una deficiencia enzimática. Esta enzima es responsable de la ruptura del sustrato y, cuando es deficiente en esta enfermedad, se acumula en los riñones, uno de los principales órganos o sistemas afectados en la enfermedad de Fabry. En Estados Unidos se estima que hay más de 3.000 personas viviendo con esta enfermedad y que más del 50% de estos pacientes diagnosticados actualmente no reciben ningún tratamiento. Globalmente se estima que entre el 35 y el 50% de los pacientes con enfermedad de Fabry pueden tener mutaciones del gen GLA susceptibles de responder a este fármaco.
Para saber más vea: https://goo.gl/sHdq1i
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