Anoche en el 14º WORLDSymposium 2018 anual en San Diego, California, Sanofi Genzyme presentó los resultados del ensayo de Fase 1/2 (NEO1) y su estudio de extensión en curso (NEO-EXT), que muestran datos de seguridad consistentes para la avalglucosidasa alfa en investigación (neoGAA ) en pacientes con enfermedad de Pompe de inicio tardío.
Los datos no mostraron evidencia de inhibición de la actividad de la enzima durante el período de análisis.
En pacientes con enfermedad de Pompe, una deficiencia de la enzima alfa-glucosidasa ácida lisosomal causa una acumulación de glucógeno en el lisosoma. NeoGAA es una terapia de reemplazo enzimático que se está desarrollando para la captación selectiva de receptores y enzimas, con la intención de mejorar el aclaramiento de glucógeno.
El estudio NEO1 incluyó a 24 pacientes con enfermedad de Pompe, incluidos 10 que no habían estado previamente en tratamiento y 14 que habían sido tratados con alglucosidasa alfa durante al menos 9 meses. Después de completar NEO1, en el cual los pacientes recibieron avalglucosidasa alfa a 5, 10 o 20 mg / kg una vez cada dos semanas, 19 de 24 pacientes ingresaron al estudio NEO-EXT, de los cuales 18 todavía están inscriptos.
Todos los pacientes en el estudio se cambiaron para recibir avalglucosidasa alfa 20 mg / kg cada dos semanas. Los participantes que permanecen en el estudio han seguido recibiendo avalglucosidasa alfa para un seguimiento organizado de 6 años.
«Estos resultados son tranquilizadores e indican que los datos de seguridad para la avalglucosidasa alfa son consistentes en el tratamiento a más largo plazo con lo que vimos en los primeros seis meses de la prueba», dijo Loren D.M. Pena, M.D., Ph.D, Profesor Asociado de Pediatría en la Facultad de Medicina de la Universidad de Duke. «Estos datos se suman al cuerpo de la investigación que respalda la avalglucosidasa alfa
como una nueva opción de tratamiento potencial para los pacientes que viven con la enfermedad de Pompe «. En ambos estudios en todos los niveles de dosis, los eventos adversos emergentes del tratamiento (EA) fueron en su mayoría leves, y los más comunes incluyeron náuseas, dolor de cabeza y fatiga. Cada uno ocurrió en 12.5% de los pacientes. Además, el 8,3% de los pacientes experimentaron mareos, eritema, espasmo muscular, mialgia, disnea y erupción cutánea. «El desarrollo de avalglucosidasa alfa se basa en las décadas de compromiso de Sanofi con la investigación dirigida a nuevos tratamientos para necesidades insatisfechas en enfermedades raras, incluida la enfermedad de Pompe», dijo Rand Sutherland, M.D., Jefe Global de Desarrollo de Enfermedades Raras de Sanofi. «Estos resultados proporcionan un impulso adicional importante a nuestros esfuerzos para llevar la avalglucosidasa alfa a pacientes con la enfermedad de Pompe». Además del ensayo NEO-EXT, neoGAA también se está evaluando en el ensayo COMET, un estudio de Fase 3 para comparar la eficacia y la seguridad de las infusiones quincenales en combinación con alglucosidasa alfa en pacientes con enfermedad de Pompe de inicio tardío que no tener receptor de tratamiento previo.
como una nueva opción de tratamiento potencial para los pacientes que viven con la enfermedad de Pompe «. En ambos estudios en todos los niveles de dosis, los eventos adversos emergentes del tratamiento (EA) fueron en su mayoría leves, y los más comunes incluyeron náuseas, dolor de cabeza y fatiga. Cada uno ocurrió en 12.5% de los pacientes. Además, el 8,3% de los pacientes experimentaron mareos, eritema, espasmo muscular, mialgia, disnea y erupción cutánea. «El desarrollo de avalglucosidasa alfa se basa en las décadas de compromiso de Sanofi con la investigación dirigida a nuevos tratamientos para necesidades insatisfechas en enfermedades raras, incluida la enfermedad de Pompe», dijo Rand Sutherland, M.D., Jefe Global de Desarrollo de Enfermedades Raras de Sanofi. «Estos resultados proporcionan un impulso adicional importante a nuestros esfuerzos para llevar la avalglucosidasa alfa a pacientes con la enfermedad de Pompe». Además del ensayo NEO-EXT, neoGAA también se está evaluando en el ensayo COMET, un estudio de Fase 3 para comparar la eficacia y la seguridad de las infusiones quincenales en combinación con alglucosidasa alfa en pacientes con enfermedad de Pompe de inicio tardío que no tener receptor de tratamiento previo.
Fuente: https://goo.gl/YR7JaA
