Tokio, Japón:

El primer paciente recibió una dosis en el ensayo de fase 1/2 FORTIS de AT845, una génica de dosis única para adultos con de inicio tardío.

AT845 está diseñado para entregar una copia sana del gen que codifica la enzima alfa-glucosidasa ácida (GAA) directamente a las células musculares. Las personas con Pompe carecen de GAA funcional, lo que lleva a la acumulación tóxica de la molécula de azúcar glucógeno en las células, sobre todo en las células musculares.

FORTIS (NCT04174105), que se espera que inscriba a ocho participantes, se llevará a cabo en ocho sitios en los EE.UU. , Alemania y el Reino Unido. El primer paciente fue dosificado en uno de los tres sitios de EE.UU. , que ahora están reclutando.

El ensayo lo está llevando a cabo Astellas Gene Therapies, resultado de la adquisición de Audentes Therapeutics por Astellas Pharma.

Evaluará la seguridad y eficacia de AT845, administrado por vía intravenosa (IV, en la vena), a con Pompede inicio tardío de entre 18 y 80 años. Los participantes elegibles fueron tratados durante al menos dos años con Lumizyme (alglucosidasa alfa, comercializada como Myozyme en ), una terapia de reemplazo de GAA y el único tratamiento de Pompe actualmente aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU.

«El único tratamiento aprobado para la Pompe de inicio tardío es reemplazar la enzima mediante inyecciones repetidas y crónicas, y la falta de otras opciones terapéuticas representa una necesidad insatisfecha significativa para estos pacientes», dijo Nate Bachtell, MD, vicepresidente de desarrollo clínico en Astellas Gene Therapies. en un breve video publicado en Twitter.

Por el contrario, AT845 se administra como dosis única. Los participantes en el FORTIS recibirán una infusión intravenosa de una dosis menor o mayor de AT845, seguida de un período de observación de 48 semanas (casi un año) y un seguimiento de cinco años.

Los resultados primarios del ensayo son la seguridad y tolerabilidad de AT845, así como el cambio en los niveles de expresión de la proteína GAA y la actividad desde el inicio del estudio hasta las 12 semanas (aproximadamente tres meses) después del tratamiento.

«Estamos agradecidos por la valiente de pacientes de Pompe, la dedicación de los sitios de estudio y los años de compromiso del equipo de estudio de FORTIS, sin los cuales este hito no sería posible», agregó Bachtell.

Astellas Gene Therapies es ahora un centro de excelencia en , creado tras la adquisición de Astellas. Su objetivo es promover el desarrollo de terapias génicas para enfermedades neuromusculares raras, incluidas Pompe y la distrofia muscular.

«El campo de la terapia génica ha logrado avances significativos hasta la fecha, y creemos que el futuro ofrece una oportunidad aún mayor para llevar nuevos a una amplia gama de enfermedades para los pacientes que lo necesitan», dijo Kenji Yasukawa, PhD, presidente y director ejecutivo de Astellas, en un comunicado de prensa que había anunciado las nuevas divisiones de la empresa.

Astellas Gene Therapies, dirigido por Ed Conner, MD, el líder del sitio y el director de la división de medicina y desarrollo de terapia génica, está encargado de llevar los programas de terapia génica de la compañía a la investigación clínica.

“Ahora que nos reunimos como Astellas Gene Therapies, estamos entusiasmados con el potencial de aprovechar nuevos recursos que acelerarán aún más nuestra cartera mientras expandimos nuestra investigación y ofertas para abordar las necesidades de poblaciones de pacientes más grandes a escala global”, dijo Conner.


Aisha I Abdullah, PhD

Fuente: https://pompediseasenews.com/2021/04/13/first-patient-dosed-in-fortis-trial-testing-at845-gene-therapy-for-late-onset-pompe-disease-lopd/