España:

NanoGLA, una versión potencialmente más eficaz de la terapia de que administra la enzima faltante en la enfermedad de a través de diminutas vesículas grasas, ha sido designado huérfano por la Comisión Europea.

La decisión se basó en una recomendación positiva del Comité de Medicamentos Huérfanos, una rama de la Agencia Europea de Medicamentos.

La designación huérfana se otorga a las terapias de investigación con el potencial de ser seguras y efectivas para afecciones raras, potencialmente mortales o crónicamente debilitantes que no tienen tratamientos aprobados, o cuando la terapia potencial muestra un beneficio significativo sobre los tratamientos existentes.

Está destinado a acelerar el desarrollo clínico, a la revisión del al proporcionar apoyo regulatorio, beneficios financieros, y garantizar la exclusividad de marketing durante 10 años en tras la aprobación regulatoria.

“Con esta designación hemos logrado un gran logro, no solo para los pacientes de Fabry, sino también para otras [enfermedades] que pueden beneficiarse de este mismo enfoque, hecho posible por la nanotecnología”, Nora Ventosa, PhD, coordinadora del proyecto europeo Smart4Fabry responsable del desarrollo de nanoGLA, dijo en un comunicado de prensa.

Ventosa es investigadora del Centro de Investigación Biomédica en Red en Bioingeniería, Biomateriales y Nanomedicina (CIBER-BBN) y del Instituto de Ciencia de Materiales de Barcelona (ICMAB-CSIC) y codirectora del Centro de Nanotecnología y Materiales Moleculares (NANOMOL) , en España.

En un video informativo sobre la nueva terapia, Ventosa estimó que nanoGLA podría estar disponible para los pacientes en 2026 si tiene éxito en todas las pruebas clínicas requeridas.

Terapia de reemplazo enzimático (TRE), el tratamiento estándar de oro actual para Fabry, implica entregar a los pacientes una versión de laboratorio de alfa-galactosidasa A (Gal A), la enzima faltante en la enfermedad de Fabry, que restaura su función normal. La TRE se administra directamente en el torrente sanguíneo de una persona.

Sin embargo, estas versiones de Gal A tienen una vida media relativamente corta: el tiempo que tardan los niveles de un compuesto que circula en el cuerpo para bajar a la mitad de la cantidad original administrada. Un gran número de pacientes también desarrolla anticuerpos contra estas proteínas, lo que limita su eficacia.

Además, mientras que la enfermedad de Fabry también afecta el sistema nervioso central (SNC; el cerebro y la médula espinal), los TRE existentes no pueden alcanzarlo debido a su incapacidad para cruzar la barrera hematoencefálica. Esta barrera semipermeable está destinada a proteger el cerebro, evitando que entren moléculas grandes y potencialmente dañinas en la circulante.

El objetivo del proyecto Smart-4-Fabry, ahora completado, era desarrollar un nuevo TRE que administrara Gal A a través de nanocápsulas liposomales, o pequeñas estructuras similares a vesículas, que permanecerían más tiempo en el cuerpo y promoverían menos respuestas inmunes (anticuerpos). Y se dirigen más eficazmente a las células y órganos afectados que los TRE actuales.

El producto nanoGLA se creó sobre la base de DELOS, la plataforma patentada de Nanomol Technologies para el desarrollo de nanomedicinas ecológicas y sostenibles.

Se espera que las nanovesículas que rodean a Gal A protejan la enzima; mejorar su movimiento dentro, a través y fuera del cuerpo; proporcionar un mejor suministro a los tejidos diana, incluido el sistema nervioso central; y reducir su toxicidad y respuestas inmunes contra él.

En particular, el objetivo del proyecto era desarrollar una nueva formulación con una eficacia entre un 30% y un 80% más alta, en comparación con los TRE gratuitos actuales de entrega de Gal A.

Juntos, se prevé que nanoGLA reduzca las dosis necesarias y su costo total, y mejore la calidad de vida de los pacientes.

“El producto liposomal de tercera generación que hemos desarrollado en el proyecto ha demostrado, a nivel preclínico, una eficacia mejorada, en comparación con los tratamientos de sustitución enzimática autorizados, demostrando que la estrategia de suministrar a las células afectadas la enzima GLA a través del nanoliposoma inteligente es muy exitosa ”, Dijo Ibane Abasolo, PhD, investigador del CIBER-BBN y del Instituto de Investigación Vall d’Hebron.

Los datos de los estudios preclínicos de prueba de concepto mostraron que nanoGLA tiene un mejor perfil farmacológico y una mayor eficacia que la Gal A libre en modelos animales. La terapia se encuentra ahora en la fase reguladora preclínica, una evaluación necesaria para avanzar en pruebas en personas.

El proyecto de cuatro años, financiado con 5,8 millones de euros del programa Horizonte 2020 de la Comisión Europea, contó con la participación de un consorcio de 14 instituciones académicas y empresas privadas de España, Dinamarca, Austria, Reino Unido e Israel.


Marta Figueiredo, PHD

Fuente: https://fabrydiseasenews.com/2021/03/19/nanogla-potential-more-effective-ert-fabry-named-orphan-drug-europe/